עריכת בסיסים בעוברים אנושיים: כלי מחקר מדויק יותר, אך עדיין לא בטוח לשימוש רפואי

שני מחקרים ב-Nature השתמשו בעריכת בסיסים בעוברים אנושיים מוקדמים שלא הושתלו. האחד גילה שהגן NANOG חיוני לתאים שמהם נבנה הגוף. השני הראה עריכה יעילה בגן PCSK9, אך גם שינויים לא צפויים, והחוקרים קובעים כי שימוש קליני אינו בטוח כיום.

חוקרים בחליפות מגן במעבדה על רקע איור של סליל DNA
עריכה גנטית במעבדה. המחשה: depositphotos.com

עריכת בסיסים היא גרסה מדויקת יותר של CRISPR. במקום לחתוך את הדנ״א, היא משנה "אות" אחת ברצף. שני מחקרים חדשים בחנו עריכת בסיסים בעוברים אנושיים בשלבים הראשונים של ההתפתחות. המחקרים פורסמו ב-Nature בחודשים יוני וספטמבר 2026, ונכללו בגיליון המודפס של 29 באוקטובר 2026. יחד הם מראים גם את הפוטנציאל של השיטה וגם את גבולותיה.

מחקר ראשון: גן אחד שבלעדיו הגוף לא נוצר

את המחקר הראשון הובילה פרופ' קתי ניאקן (Kathy Niakan) ממרכז לוקה לחקר הטרופובלסט באוניברסיטת קיימברידג'. החוקרים השביתו את הגן NANOG בעוברים מוקדמים. העוברים הגיעו מתרומות של זוגות שסיימו טיפולי הפריה חוץ־גופית. הם גודלו במעבדה עד שישה ימים וחצי, ולא הושתלו.

בלי NANOG לא נוצרו תאי אפיבלסט. אלה התאים שמהם מתפתח בהמשך הגוף כולו. לעומת זאת, התאים שיוצרים את השליה ואת שק החלמון כן נוצרו. בעכברים, אובדן NANOG פוגע גם בשק החלמון. כלומר, המנגנון אצל בני אדם שונה. "התוצאות שלנו מצביעות על כך שהגן NANOG קריטי להתפתחות של תאים פלוריפוטנטיים", אמרה ניאקן.

המחקר נערך ברישיון ובפיקוח של הרשות הבריטית להפריה ולאמבריולוגיה (HFEA), ובאישור ועדת אתיקה. לפי החוקרים, שימוש בעריכת בסיסים בעוברים כדי למנוע מחלות תורשתיות אינו חוקי כיום בבריטניה ובאוסטרליה.

מחקר שני: עריכת בסיסים בעוברים יעילה, אבל לא צפויה

את המחקר השני הוביל ד"ר דיטר אגלי (Dieter Egli) מאוניברסיטת קולומביה, והכותב הראשון הוא סטפן ירבק (Stepan Jerabek). הצוות ערך את הגן PCSK9, הקשור לכולסטרול גבוה. בנוסף, הוא ערך את הגנים HBG1 ו-HBG2, הקשורים להפרעות דם כמו אנמיה חרמשית. החוקרים עקבו אחר העוברים שישה עד שבעה ימים.

כשהעריכה נעשתה לפני חלוקת התא הראשונה, השינוי הופיע ב-100% מתאי העובר. בחלק מהניסויים העריכה הצליחה לחלוטין, וההתפתחות נראתה תקינה. לשם השוואה, CRISPR רגיל נכשל כמעט תמיד: הוא מחק קטעים גדולים של כרומוזומים, ולפעמים כרומוזומים שלמים.

עם זאת, גם עריכת הבסיסים גרמה לשינויים בלתי צפויים, כולל מחיקות כרומוזומליות גדולות, אם כי בתדירות נמוכה יותר. עריכות באתרים נוספים יצרו עוברים פסיפסיים, כלומר עוברים שבהם לתאים שונים יש שינויים שונים. "הפסיפסיות יוצרת מגוון אפשרויות, ולכן אי אפשר לחזות את התוצאות", אמר אגלי. לדבריו, לאור הממצאים, כרגע אי אפשר לעשות זאת בבטחה.

שאלות ותשובות

מה ההבדל בין עריכת בסיסים ל-CRISPR?

CRISPR הרגיל חותך את שני גדילי הדנ״א. עריכת בסיסים משנה אות אחת ברצף, ולכן היא מדויקת יותר ופוגעת פחות.

האם נולדו תינוקות מהעוברים?

לא. העוברים גודלו במעבדה כשבוע בלבד ולא הושתלו. המחקרים נועדו להבנת ההתפתחות והבטיחות.

למה לחקור עוברים אנושיים ולא עכברים?

המחקר על NANOG הראה שהמנגנון אצל בני אדם שונה מזה של עכברים. לכן תוצאות מעכברים אינן תמיד תקפות לאדם.

האם אפשר כבר למנוע מחלות תורשתיות בעזרת השיטה?

לא. חוקרי קולומביה קובעים שהשימוש הקליני אינו בטוח כיום, ובבריטניה ובאוסטרליה הוא גם אינו חוקי.

המאמר המדעי

Base editing reveals an essential role for NANOG in human embryogenesis – Nature, 26.06.2026

Highly efficient base editing at PCSK9 and normal human embryo development – Nature, 09.09.2026

מקור: אוניברסיטת מונאש; אוניברסיטת קולומביה

עוד בנושא באתר הידען

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר. שדות החובה מסומנים *

אתר זו עושה שימוש ב-Akismet כדי לסנן תגובות זבל. פרטים נוספים אודות איך המידע מהתגובה שלך יעובד.