פרס נובל בכימיה לשנת 2020 הוענק למדעניות שפיתחו את “המספרים הגנטיות” קריספר מיד אחר הזכיה בוולף

השתיים הן עמנואל שרפנטייה וג’ניפר דאונדה שזכו השנה בפרס וולף לרפואה * התגלית היא בת שמונה שנים אך כבר הספיקה לשנות לחלוטין את מדע הגנטיקה, מצמחים ועד טיפול במחלות גנטיות אנושיות

פרס נובל בכימיה לשנת 2020 הוענק לשתי מדעניות על פיצוח שיטות לעריכת גנים:

עמנואל שרפנטייה (emmanuelle charpentier), ביוכימאית צרפתייה, המכהנת כראש מכון מקס פלאנק לפתוגנים בברלין. כלת פרס וולף לרפואה לשנת 2020 על “פענוח וניתוב מחדש של מערכת החיסון החיידקית CRISPR/Cas9 לעריכה של הגנום”;

ג’ניפר דאודנה (Jennifer Doudna), ביוכימאית אמריקאית, המכהנת כפרופסור באוניברסיטת קליפורניה בברקלי. מחקריה הבולטים עוסקים בתחום הקריספר ו-ncRNA. כלת פרס וולף לרפואה לשנת 2020 על “חשיפת המנגנון הצפוי לחולל מהפכה בעולם הרפואה, של חסינות חיידקית באמצעות עריכה מונחית RNA של הגנום”.

הפרס ניתן על פיתוח המספריים הגנטיים הקרויים בשם CRISPR/Cas9 המזהים דנ”א של נגיפים. שתי החוקרות הוכיחו כי בעזרת כלי זה ניתן לשלוט בחיתוך רצף הדנ”א במיקום שנקבע מראש.

מספריים גנטיים: כלי לכתיבה מחדש של צופן החיים

עמנואל שרפנטייה וג’ניפר דאודנה גילו את אחת מהטכנולוגיות הגנטיות היעילות ביותר: המספריים הגנטיים הקרויים בשם CRISPR/Cas9. באמצעות מערכת זו חוקרים יכולים לשנות את הדנ”א של בעלי חיים, צמחים ומיקרואורגניזמים באופן מדויק ביותר. לטכנולוגיה זו כבר היום יש השלכות פורצות דרך במדעי החיים, והיא תורמת לפיתוח שיטות ריפוי סרטן חדשניות וביום מן הימים לריפוי מלא של מחלות תורשתיות.

חוקרים נדרשים לשנות את הרצף הגנטי בתאים בבואם לחקור את הפעילות הפנימית ביותר של החיים. עד פיתוח שיטת ה- CRISPR/Cas9שיטות לשינוי גנטי היו מאתגרות, מורכבות ונדרשות לזמן ממושך, ולעיתים אפילו בלתי אפשריות. שימוש במערכת החדשנית מאפשר כיום לשנות את הצופן של החיים תוך שבועות אחדים בלבד.

“בכלי גנטי זה אצורה עוצמה כבירה, כלי המשפיע על כולנו. המערכת החדשנית לא רק הביאה למהפכה פורצת דרך במדע בסיסי, אלא גם הובילה לפיתוחים חדשניים ותוביל לטיפולים רפואיים חדשים ופורצי דרך”, אמרClaes Gustafsson, יו”ר ועדת הכימיה בפרס הנובל.

כפי שקורה לעיתים קרובות במדע, התגלית של מספריים גנטיים אלו הייתה בלתי צפויה. במהלך מחקריה של עמנואל שרפנטייה אודות סטרפטוקוקוס פיוגנס (חיידק גרם חיובי), אחד מהחיידקים הגורמים לנזק המרובה ביותר לאנושות, היא גילתה מולקולה שלא הייתה מוכרת לפני כן, tracrRNA. מחקרה הראה כי מולקולה זו היא חלק מהמערכת החיסונית עתיקת היומין של החיידק, מערכת המכונה בשם CRISPR/Cas, המשמידה נגיפים מזיקים באמצעות פרוק הדנ”א שלהם.

שרפנטייה פרסמה את התגלית שלה בשנת 2011. באותה שנה, היא החלה בשיתוף פעולה עם ג’ניפר דאודנה, ביוכימאית מנוסה בעלת בקיאות מרובה ברנ”א. יחדיו, הן הצליחו בייצור מחדש של המספריים הגנטיים של החיידק במבחנה תוך שימוש ברכיבים מולקולריים יותר פשוטים שיוכלו לפשט את השימוש במערכת זו.

במסגרת ניסוי משנה עידנים, הן תכנתו מחדש את המספריים הגנטיים. בצורתם הטבעית, המספריים מזהים דנ”א שמקורו בנגיפים בלבד, אולם שתי המדעניות הוכיחו כי ניתן לשלוט במערכת זו כך שתוכל לקטוע כל דנ”א במיקום שנקבע מראש. כאשר ניתן לחתוך את הרצף הגנטי בכל נקודה שנרצה, אזי פשוט יותר לכתוב מחדש את צופן החיים.

מאז ששתי המדעניות גילו את המספריים הגנטיים בשנת 2012, השימוש במערכת זו הרקיע שחקים. כלי זה תרם לתגליות חשובות רבות בתחום המחקר הבסיסי, וחוקרים בתחום הצמחים הצליחו לפתח יבולים בעלי עמידות משופרת לעובש, מזיקים ובצורת. בתחום הרפואה, ניסויים קליניים של תרופות חדשות למאבק בסרטן מתבצעים כעת, והחלום להיות מסוגלים לרפא כל מחלה תורשתית עומד להפוך למציאות קרובה. מספריים גנטיים אלו מובילים את מדעי החיים לעידן חדש, ובדרכים רבות ומגוונות, הם תורמים את התרומה הגדולה ביותר לאנושות.

 מאמר מדעי

עוד בנושא באתר הידען:

• מפתחות הקריספר זוכות פרס וולף ברפואה 2020 – נימוקי ועדת הפרס
• הטכניון יעניק את פרס הארווי היוקרתי לממציאי טכנולוגיית העריכה הגנטית CRISPR-Cas9
• מנורת קסמים לתיקון גנים / מרגרט נוקס