גנטיקה רפואית

טיפול גני ניסיוני ראשון מסוגו ניתן במרכז שניידר לתינוק עם תסמונת WOREE, מחלה נדירה הנגרמת מפגם בגן WWOX. קרדיט: האוניברסיטה העברית / מרכז שניידר לרפואת ילדים.

לראשונה: טיפול ניסיוני לגן WWOX הוזרק למוחו של תינוק עם אפילפסיה גנטית קשה

איור קונספטואלי של וקטור AAV9 המעביר את הגן WWOX לתאי עצב במוח במסגרת טיפול גני ניסיוני לתסמונת WOREE.
תאי אדם שעברו עריכת גנים באמצעות טכנולוגיית עריכת גנים חדשה המבוססת על רטרונים. הנקודות הכתומות מסמנות עריכות גנים מוצלחות. הנקודות הירוקות מראות תג של חלבון פלואורסצנטי על פני השטח של המיטוכונדריות. קרדיט: יו־צ׳יון צ׳אנג / אוניברסיטת טקסס באוסטין.

שיטת עריכת DNA חדשה מבוססת רטרונים שתחליף את CRISPR מציעה תקווה לטיפול רחב במחלות גנטיות מורכבות

חוקרי אוניברסיטת טקסס באוסטין פיתחו טכניקת עריכת גנים שמסוגלת להחליף מקטעי DNA פגומים בשלמותם, לתקן בבת אחת מגוון מוטציות נדירות ולהגיע ליעילות של כ־30% מתאי המטרה – עם יישומים ראשונים
אפיגנטיקה. המחשה: depositphotos.com

פריצת דרך בחקר האפיגנטיקה: מיפוי המתילציה בדנ"א חושף את המתגים הגנטיים הנסתרים

מחקר חדש של האוניברסיטה העברית ממפה לראשונה את ההבדלים בסימון דנ"א אמהי ואבהי בתאי הגוף, ומספק תובנות חדשות על בקרה גנטית, תורשה הורית והשפעתן של מחלות גנטיות