תרפיית גנים היא סוג של טיפול ניסיוני שנועד לתקן חומר גנטי משובש ולסייע למטופל להחלים ממחלה. כעת, מדענים הצליחו ליצור את המעטפת דמוית-הנגיף הקטנה ביותר שיכולה להתארגן באופן עצמאי. המעטפת הזו תוכל בעתיד לשמש כנשא המוביל דנ”א או רנ”א לתוך התאים בגוף.
![מעטפת דמוית נגיפים המסוגלת להעביר חומר גנטי ריפויי לתוך תאים אנושיים [באדיבות American Chemical Society]](https://www.hayadan.org.il/images/content3/2016/09/id446561.jpg)
תרפיית גנים היא סוג של טיפול ניסיוני שנועד לתקן חומר גנטי משובש ולסייע למטופל להחלים ממחלה. כעת, מדענים הצליחו ליצור את המעטפת דמוית-הנגיף הקטנה ביותר שיכולה להתארגן באופן עצמאי. המעטפת הזו תוכל בעתיד לשמש כנשא המוביל דנ”א או רנ”א לתוך התאים בגוף.
ממצאי המחקר פורסמו בכתב העת המדעי American Chemical Society. התחום של תרפיית גנים כרוך בכישלונות מהדהדים. יחד עם זאת, הגישה של תרפיית גנים נותרה נתיב מבטיח לטיפול במגוון מחלות, החל ממחלות גנטיות נדירות וכלה במחלות נפוצות הרבה יותר, כגון סכרת. כיום, נערכים מספר ניסויים קליניים במסגרת טיפולים מסוג זה. אחת מהגישות היא לחקות את התנהגותם של נגיפים. כאשר הם מדביקים בני אדם, נגיפים מזריקים את החומר הגנטי שלהם לתוך התאים בגוף. נגיפים מלאכותיים פותחו במטרה לחקות את המנגנון הזה, אולם נגיפים אלו נוטים להידבק יחדיו או שהם אינם אחידים בגודלם, תוצאה המפחיתה את יעילותם.
במקום להשתמש בחלבונים שלמים, החוקרים השתמשו במקטעי פפטידים קצרים שתוכננו להתקבץ באופן עצמאי תוך בניית נשאי גנים זעירים, הקטנים יותר מנגיפים מלאכותיים שסונתזו בעבר או אפילו מאלו הקיימים בטבע. ניסויים במעבדה הוכיחו כי המעטפות של הנגיפים המלאכותיים שהם פיתחו היו אחידות בגודלן ולא נדבקו זו לזו. חלקיקים אלו יוכלו לאצור בתוכם מקטעי דנ”א או רנ”א ולהעביר את החומר הגנטי הזה לתוך התאים האנושיים ללא פגע. בהתאם לחומר הגנטי הנישא בתוך חלקיקים אלו, תאי המטרה יוכלו לבטא חלבון חדש או לעכב את היווצרותם של חלבונים מוגדרים.
עוד בנושא באתר הידען:
