מלחמת הגוף נגד עצמו

פיתוח התרופה קופקסון הוא פריצת דרך במאבק בטרשת הנפוצה, שעדיין מציבה לפנינו סודות רבים. למשל, מלאכת זיהוי הגנים האחראיים לה

בשבוע שעבר הומלץ למינהל התרופות והמזון בארה"ב לאשר לשימוש את התרופה קופקסון של חברת טבע. זה היה יום גדול לתעשייה הפרמצבטית הישראלית, שכן קופקסון היא התרופה החשובה הראשונה שפותחה בהתבסס על מחקר ופיתוח מקומיים. בכך קונים מכון ויצמן, שבו נעשה המחקר הבסיסי, וחברת טבע, שתחת כנפיה בוצע הפיתוח, כרטיס כניסה ל"מועדון הגדולים" בתעשיית התרופות העולמית.

קופקסון היא תרופה שפותחה נגד מחלת הטרשת הנפוצה, מולטיפל סקלרוזיס ((MS. שם המחלה נגזר מאחד ממאפייניה, הופעת "צלקות" במקומות רבים במערכת העצבים המרכזית. המחלה פוגעת בחושים, בתנועה ובקואורדינציה, ובמקרים קשים גורמת שיתוק ומוות. אחת החולות המפורסמות בה היתה הצ'לנית המחוננת ז'קלין דופרה, שאת הידרדרותה האטית ליווה העולם כולו בחרדה ובעצב.

הטרשת הנפוצה פוגעת בכאחד מכל אלף בני אדם, בעיקר גילאי 20 עד ,50 ונחשבת כיום חשוכת מרפא. המדענים אינם יודעים להסביר במדויק את הגורמים לה, ואף אין דרך לריפויה המלא. כמו במחלות הקשות האחרות, כגון סרטן ואיידס, גם כאן התקווה העיקרית לעתיד טוב יותר מתרכזת בתובנות חדשות הנובעות ממחקר ביולוגי בסיסי. ואכן, למרות הערפל האופף את מחלת הטרשת הנפוצה, הביאו המחקר הבסיסי והקליני להבנה טובה של עקרונותיה. ברור שהתקלה הראשית נעוצה בתגובה חיסונית של הגוף נגד עצמו. בניתוח שלאחר המוות מתגלים במקומות שונים במוח אזורים פגועים, ובהם תאי דם לבנים. ידוע גם שתרופות מדכאות-חיסון מקילות את המחלה. מכך מסיקים החוקרים שתאי העצב הפכו בטעות למטרה למערכת החיסון, המשלחת בהם את טיליה המונחים כאילו היו פולשים זרים. התגלה גם שהמטרה לתקיפה הדלקתית היא המיילין, המעטפת השומנית של שלוחות העצב (אקסונים), האחראיות לתקשורת החשמלית במוח. הבידוד השומני חיוני להולכה עצבית מהירה, בדומה לציפוי המיוחד של כבל אנטנת הטלוויזיה המאפשר העברת אותות למרחוק. הרס המעטפת מעכב את המידע המגיע למוח מן החושים או הנשלח ממנו אל השרירים. מעניין, שברבים מן החולים מתקדמת המחלה בגלים, וההפוגות (רמיסיות) מוסברות בין השאר ביכולת ההסתגלות הביוכימית של האקסונים. פריצת הדרך בפיתוח תרופת הקופקסון, הידועה גם כקופולימר 1, החלה בתגליות המבוססות על הבנה ביוכימית של מעטפת המיילין. החוקרים מיכאל סלע, רות ארנון, ודבורה טייטלבאום גילו שהזרקת קופולימר 1, חיקוי סינתטי לחלבון טבעי המצוי במעטפת המיילין, מדכאת מחלה דמוית טרשת נפוצה בחיות. הקופולימר 1 פועל כמעין חיסון ספציפי: הוא "מושך אליו את האש" המיועדת לתאי העצב. גילויים אלה ממחישים את הצורך החיוני בניסויים בחיות מעבדה: בלעדיהם לא היתה התרופה החדשה באה לעולם.

בהמשך נבחנה השפעתו של קופולימר 1 על בני אדם החולים במחלה, וזאת במחקר קליני משותף בישראל ובארה"ב. בדיקות אלה דורשות ציות לכללים קפדניים, ובהם הוכחת פעילות בהשוואה לקבוצת ביקורת המקבלת פלסבו (אינבו, בעברית) – חומר דמוי תרופה אך חסר כל פעילות. הדבר חיוני, בהתחשב בהשפעה הפסיכולוגית המפתיעה של עצם השיתוף בניסוי, השפעה המסבירה גם "ריפוי" בלחשים וקמיעות. כמו כן מוכתב ביצוע כל הניסויים בתהליך "עיוור כפול" שבו החולה וגם הרופא אינם יודעים מי מקבל תרופה ומי תרופת דמה. ולסיום היה על התכשיר החדש לעמוד במבחנים מדוקדקים של ניקיון, אי-רעילות ודיוק בייצור.

לא ייפלא שאירוע מסוג פיתוח הקופקסון בישראל הוא כה נדיר: התהליך נמשך שנים רבות ועלותו מגיעה למאות מיליוני שקלים. בבדיקות שנעשו בהזרקה יומית של קופקסון חלה ירידה משמעותית במספר ההתקפים ובחומרתם. יש להבין, שגם אם ההצלחה היא חלקית, מדובר כאן בהישג רפואי אמיתי וחשוב מאין כמוהו. ויותר מכל, חיוני להבדיל אלף אלפי הבדלות בין תרופות של ממש מסוג הקופקסון לבין שלל תרופות האליל, שיעילותן לא הוכחה מעולם בניסויים מבוקרים.

הטרשת הנפוצה עדיין מציבה לפנינו סודות רבים, שפענוחם יתרום, כך מקווים, לריפוי של ממש. למשל, יש הוכחות ברורות לתורשתיות חלקית של המחלה: לאחיו של חולה סיכוי גדול פי עשרה להיפגע מאשר לאדם אחר, ואילו לתאומו הזהה – פי 100 ויותר. מכך מסיקים המדענים שקיימים גנים למחלה – קטעי די-אן-אי שפגם מולד בהם תורם להתפתחותה. אך מן הניתוח הגנטי ברור שמדובר בכמה גנים, ולא בגן יחיד, כמו במחלות תורשתיות "פשוטות" כגון ציסטיק פיברוזיס או המופיליה. עקב כך, קשה פי כמה מלאכת זיהוי הגנים האחראיים לטרשת הנפוצה. כאשר יתגלו, יתאפשרו אסטרטגיות מחוכמות נוספות לריפוי המחלה. מידע מסקרן נוסף הוא שהמחלה נפוצה הרבה יותר בארצות הצפון ושמספר הנשים החולות בה כפול ממספר הגברים. מכך מסיקים החוקרים שישנם גם גורמים סביבתיים אפשריים, כגון אקלים, רעלים, וירוסים או הרגלי תזונה. הבנת יחסי הגומלין בין הגנים לבין הסביבה חיונית להמשך המערכה נגד הטרשת.

הקופקסון הוא אחת משתיים או שלוש התרופות המובילות בעולם במלחמה בטרשת הנפוצה, וייחודה בכך שכמעט אין לה תופעות לוואי. לבדה, או בשילוב עם תרופות אחרות, היא תביא כנראה הקלה משמעותית למאות אלפי הסובלים. יהיו שיפקפקו בהצדקה האתית לטיפול בתרופות המבטיחות "רק שיפור סטטיסטי", אך ברור שמרבית הנפגעים יעדיפו ליהנות מן התרופות החדשות: סיכוי גדול ב-30% להפוגה של שנתיים הוא אוצר לחולה. וסיבה נוספת לעידוד יישומם המיידי של שיפורים בטיפול: רק כך ייווצר התמריץ להמשיך בדרך הקשה להגשמת החלום העתיק – הדברת כל המחלות.

שיתוף ב print
שיתוף ב email
שיתוף ב whatsapp
שיתוף ב linkedin
שיתוף ב twitter
שיתוף ב facebook

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר.

דילוג לתוכן