כך עולה מהחלטת וועדת פרס וולף לשנת 2021 ברפואה. בהודעת השופטים נאמר כי מדענים אלה הגיעו לתגליות פורצות דרך במנגנונים המווסתים את ה-RNA והדגימו כי ה-RNA אינו תבנית פסיבית בין DNA לחלבון אלא ממלא תפקיד דומיננטי בוויסות וגיוון הביטוי הגנטי
לידיעה המרכזית על פרסי וולף 2021
פרס וולף ברפואה 2021 מוענק לחוקרים: ג’ואן סטייץ, לין מקוואט ואדריאן קריינר, על תגליותיהם הבסיסיות בביולוגיה של ה-RNA אשר טומנות בחובן פוטנציאל לשיפור הרפואה המודרנית והמותאמת אישית. מדענים אלה הגיעו לתגליות פורצות דרך במנגנונים המווסתים את ה-RNA והדגימו כי ה-RNA אינו תבנית פסיבית בין DNA לחלבון אלא ממלא תפקיד דומיננטי בוויסות וגיוון הביטוי הגנטי.
ג’ואן סטייץ, פרופסור לביופיזיקה מולקולרית וביוכימיה באוניברסיטת ייל וחוקרת במכון הרפואי הווארד יוז תקבל את פרס וולף לרפואה 2021 על תגליותיה פורצות הדרך בתהליך עיבוד ותפקוד של RNA.
ה- DNA שלנו נושא את ההוראות לייצור כל החלבונים בתא. לאחר שהועתק הגן מ-DNA ל- RNA, הודעת ה- RNA עוברת “שחבור” – תהליך עריכה הכרוך בחיתוך והדבקה מדויקים. שטייץ חקרה אודות RNA מאז שנות השישים והייתה הראשונה שתיארה את אתרי תחילת התרגום של RNA פרוקריוטי בשנת 1969. שטייץ הוכיחה כי הריבוזומים משתמשים בזיווג בסיסים משלים כדי להתחיל בתרגום mRNA. היא הפנתה את תשומת לבה לתאים אוקריוטיים, והתמקדה מדוע תאים אוקריוטים מייצרים עודף של RNA בגרעין שאינו נמצא בציטופלסמה בצורה של mRNA. עוד גילתה שטייץ כי ה-RNA הגרעיני נמצא בחלקיקי RNA קטנים החיוניים לתהליך השחבור (SNRNPs). נוסף על גילויים אלו במחקר, סטייץ התפרסמה בהוראה ובהדרכה של מדענים צעירים והעמדת נשים מדעניות מובילות במחקר העולמי.
פרס וולף ברפואה מוענק לג’ואן סטייץ על תרומתה הרבה ליסודות התחום של הביולוגיה של ה-RNA. במיוחד, היא גילתה את התפקידים הקריטיים של RNAs קטנים ולא מקודדים לחלבון בשחבור pre-mRNA ובהבשלת RNA ריבוזומלי. היא שפכה אור על מנגנונים ביוכימיים המווסתים את יציבות ה-RNA בתאים אאוקריוטיים. תגליותיה החלוציות הניחו את היסודות לחלק ניכר מהמחקר שהתפתח לאחר מכן בשחבור RNA.
לין א. מקוואט, פרופסור לביוכימיה וביולוגיה מולקולרית באוניברסיטת רוצ’סטר, שמחקריה מתמקדים במנגנונים התאיים של מחלות אנושיות, תקבל את פרס וולף לרפואה 2021 על גילוי מנגנון האחראי לפירוק RNA שליח (mRNA) נושא מוטציות.
שליח RNA (mRNA) לוקח הוראות גנטיות מ- DNA ומשתמש בהן ליצירת חלבונים המבצעים פונקציות תאיות מרובות. NMD הוא מנגנון בקרת איכות המסיר מולקולות mRNA פגומות שאם יישארו שלמות, יובילו לייצור חלבונים לא תקינים שעלולים להיות רעילים לתאים ולהניע מחלות. תאים משתמשים גם במסלול זה כדי להגיב טוב יותר לתנאי הסביבה המשתנים. עבודתה קידמה את הבנת הבסיס המולקולרי של מחלות אנושיות ומספקת מידע רב-ערך שמסייע לרופאים ליישם רפואה “מותאמת אישית”.
פרס וולף ברפואה מוענק ללין מקוואט על גילויו של מנגנון ההורס RNA שליח מוטנטי בתאים (NMD) . מקוואט חקרה חולי ביתא-תלסמיה וגילתה כי המוטציה הגורמת למחלה מובילה לסיום בטרם עת של תרגום B-Globin mRNA. מקוואט ועמיתיה הדגימו את התלות של NMD במיקומו של קודון סיום מוקדם בתעתיק של ה-mRNA , מימצא אשר הוביל לגילוי קומפלקס חדש בביולוגיה. מקוואט גילתה גם שה-NMD פועל על תעתיקים רגילים (לא מוטנטים) ולפיכך ממלא תפקיד חשוב בוויסות המתמשך של הביטוי הגנטי.
אדריאן קריינר, פרופסור לביוכימיה וגנטיקה מולקולרית במעבדות קולד ספרינג הארבור, יקבל את פרס וולף 2021 לרפואה על תגליות מנגנוניות יסודיות לגבי שחבור RNA המהוות בסיס לטיפול חדשני במחלת ניוון שרירי השדרה (SMA).
מחקרו של קריינר מתמקד באופן שבו שחבור פועל, כיצד הוא משתנה במחלות גנטיות ובסרטן, וכיצד אנו יכולים לתקן פגמים בשחבור השגוי לטיפול במחלות אלה. קריינר וצוותו התמקדו במציאת דרך לטפל ב- SMA – מחלה עצבית-שרירית המהווה את הגורם הגנטי העיקרי למוות בקרב תינוקות. פרס וולף ברפואה מוענק לאדריאן קריינר על תרומותיו המרכזיות אשר קידמו את הבנת המנגנונים המולקולריים והוויסות של שחבור ה-RNA. הוא זיהה ובודד את חלבון השחבור האנושי הראשון והדגים את תפקידיו בשחבור תמידי וחלופי. קריינר השתמש בידע זה כדי לחקור שני גנים – SMN1 ו-SMN2, הקשורים לניוון שרירי השדרה (מחלת ניוון שרירים). קריינר פיתח אסטרטגיה מתוחכמת להצלת החסר החלבוני הנגרם על ידי מוטציות ב-SMN1, על ידי הכוונת שחבור מתאים של הגן האחות- SMN2. הטיפול קיבל אישור מזורז לשימוש בבני אדם ושיפר באופן דרמטי את חייהם של אלפי ילדים שנולדו עם ניוון שרירים.
- הפרופ’ לסלי לייזרוביץ ומאיר להב מויצמן זכו בפרס וולף בכימיה 2021
- פרס וולף בפיזיקה לשנת 2021 לפרופסור ג’ורג’יו פריזי, חוקר מערכות לא מסודרות
עוד בנושא באתר הידען:
