הטבע הפסיק לייצר, חוקרים שיחזרו חומר שהופק מאצות עבור טיפול במחלת עיניים נדירה

אצות התגלו בעבר כיעילות לטיפול במחלת עיניים נדירה, אך לאור שינויים אקולוגיים שחלו בעשור האחרון, האצות הפסיקו לייצר את החומר בכמות מספקת באופן טבעי. הפיתוח החדש יאפשר ייצור של החומר הפעיל באיכות, בכמות ובריכוזים הנדרשים, וכתוצאה מכך המשך הטיפול הרציף והיעיל

חוקרים מהמכון לפיתוח תרופות ע”ש בלווטניק באוניברסיטת תל אביב ומהמרכז הרפואי שיבא עוסקים בפיתוח תרופה למחלת העיניים הגנטית חשוכת המרפא רטיניטיס פיגמנטוזה, הגורמת לניוון הרשתית ולעיוורון בגיל צעיר. ניסוי קליני שבוצע לפני כעשור העלה כי תוסף מזון טבעי שהופק מאצה שיפר את ראייתם של כשליש מהחולים, אך עם הזמן התברר שיעילותו של הטיפול אינה יציבה בשל שינויים אקולוגיים בהרכב האצה שגדלה בים, ומושפעת מטמפרטורות וזרמים משתנים – והחולים נותרו שוב ללא מענה.

החוקרים שמתמחים בפיתוח תרופות למחלות נדירות, נרתמו למשימה, במטרה להפיק בתנאי מעבדה את החומר הפעיל באצה –  9-cis-β-carotene כבסיס לפיתוח תרופה סינתטית יעילה ואמינה, הניתנת לייצור באיכות, בכמות ובריכוזים הרצויים. מובילי המחקר הם: פרופ’ אהוד גזית, ד”ר אלוירה חיימוב וד”ר לודמילה בוז’אנסקי מהמרכז לפיתוח תרופות באוניברסיטת תל אביב, וד”ר יגאל רוטנשטרייך ויפעת שר מהמרכז הרפואי שיבא.

החוקרים מסבירים כי רטיניטיס פיגמנטוזה היא מחלה גנטית, שנגרמת בשל מוטציות המונעות את קליטתו בגוף של בטא-קרוטן – חומר פיגמנטי חיוני לראייה, המצוי בירקות כתומים כמו גזר. כתוצאה מכך מתרחש תהליך ניווני של הרשתית, שדה הראייה של החולה הולך ומצטמצם, עד לעיוורון מוחלט ובלתי נמנע, על פי רוב בגיל צעיר – מילדות ועד גילאי ה-30. נכון להיום חיים בישראל כ-3000-2000 חולי רטיניטיס פיגמנטוזיס.

לפני כעשור בוצע ניסוי קליני שבו טופלו 29 חולי רטיניטיס פיגמנטוזה בתוסף מזון טבעי שהופק מאצה המכילה את החומר הפעיל C9 בטא-קרוטן – גרסה של בטא קרוטן הנקלטת בגופם של החולים למרות המוטציה. הטיפול שיפר את מצבם של כשליש מהחולים בפרמטרים מרכזיים – ראיית לילה, שדה ראייה ופעילות חשמלית ברשתית.

ד”ר אלוירה חיימוב, ראש היחידה לכימיה רפואית במרכז לפיתוח תרופות: “בשל שינויים בהרכב האצה שגדלה בים ומושפעת מהתנאים המשתנים בטבע הבנו שהמענה לבעיה הוא הפקת תרופה סינתטית אמינה ויציבה, שאנו יכולים לשלוט בתכולתה. האתגר המרכזי בתהליך הפיתוח היה העובדה שהחומר הפעיל  9-cis-β-caroteneאינו יציב מבחינה כימית, ומתפרק בקלות בנוכחות אור וחמצן. מצב זה מקשה מאוד על תהליכי הייצור, וגם חיי המדף של החומר קצרים מאוד. כדי לפתור את הבעיה פיתחנו שיטות שימור, בעיקר על ידי הוספת חומרים מייצבים. כיום אנחנו נמצאים בשלב הגמלון (upscaling) – שמטרתו לאפשר את הפקת החומר בכמויות גדולות יותר.”

ד”ר לודמילה בוז’אנסקי, מנהלת המרכז: “החומר התרופתי שייצרנו נוסה בהצלחה על תרביות תאי עצב של רשתית, וכעת אנחנו מבקשים לייצר כמות מספקת של חומר כדי להתקדם לשלבים הבאים: ניסויים נוספים במעבדה ובעכברים ובהמשך ניסויים קליניים בבני אדם. מאחר שמדובר בחומר שהוכח בעבר כיעיל ובטוח בצורתו הטבעית, אנחנו אופטימיים מאוד לגבי יעילותו הפוטנציאלית של החומר הסינתטי שאנו מייצרים. אנחנו מאמינים שהוא ישמש בסיס לפיתוח תרופה יעילה שתיתן מענה לאחוז משמעותי מהחולים ברטיניטיס פיגמנטוזיס, ותציל את מאור עיניהם.”

עוד בנושא באתר הידען:

• תהליך אקולוגי להכנת תרופות
• מדענים הצליחו להעלות בסדר גודל את יעילות תהליך הפוטסינתיזה באצות
• שיטה חדשנית לגידול אצות לשם ייצור ביו-דלק