פרוטוקול הטיפול המורחב מאפשר לפרוטליקס להעלות משמעותית את מספר החולים המטופלים בתרופה בארה”ב ומדינות נוספות תוך כדי המשך המחקר במסגרת ניסוי שלב III
– פרוטליקס ביות'רפיוטיקס הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את פרוטוקול הטיפול המורחב לשימוש בתרופת ה- prGCD בחולים במחלת הגושה. מחלת הגושה הינה הפרעה נדירה וחמורה המתבטאת בסיפטומים קשים ומחלישים ונובעת ממחסור באנזים גלוקוצרברוזידאז לפירוק שומנים . prGCD, המוצר המוביל של פרוטליקס, מבוסס על טכנולוגיה שפותחה על ידי החברה לייצור חלבונים רקומביננטיים על בסיס תא צמח. prGCD הינו נושא המחקר בניסוי קליני בשלב III הבוחן טיפול במחלת הגושה.
פרוטליקס התבקשה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי להגיש פרוטוקול טיפול מורחב בשל המחסור בתרופה הקיימת המיוצרת על ידי חברת ג'נזיים. פרוטוקול הטיפול המורחב מאפשר לפרוטליקס להעלות משמעותית את מספר החולים המטופלים בתרופה בארה”ב ומדינות נוספות תוך כדי המשך המחקר במסגרת ניסוי שלב III. טרם אישור הפרוטוקול, סקר ה-FDA דו”ח עדכני אשר תאר את המצב הנוכחי של כלל ניסויי שלב ןןן בתרופת ה- prGCD.
פרוטוקול הטיפול הוא רב מרכזי, אקראי , מתוכנן לבדיקת בטיחות ה-prGCD ומאפשר לרופאים לטפל בחולי הגושה בתרופה במהלך תקופת המחסור הצפויה באנזים ואילך. החולים יוכלו להמשיך להיות מטופלים ב-prGCD עד לזמינות מסחרית של התרופה. החברה תספק את התרופה ללא תשלום לחולים אשר יגויסו במסגרת הפרוטוקול.
ד”ר דוד אביעזר – נשיא ומנכ”ל פרוטליקס: “אנחנו מעריכים את שיתוף הפעולה שניתן ע”י מינהל התרופות והמזון האמריקאי בהכנת פרוטוקול הטיפול ואנו עובדים באופן רציף וצמוד עם רופאים וארגוני החולים על מנת לאפשר טיפול בתרופה. אנו מצפים לפרסום תוצאות הניסוי של פאזה שלוש בחודש אוקטובר ומתכננים להגיש את תיק הרישום לרשויות עד סוף 2009”.
פרוטליקס מייצרת בתאי צמחים את החלבון הרקומביננטי האנושי גלוקוצרברוזידאז (Recombinant human glucocerebrosidase). חלבון זה דרוש לחולי גוּשֶה (Gaucher) וייצורו בצמחים בקנה מידה תעשייתי הוא הישג אדיר לתעשיה הביוטכנולוגית הישראלית.
