סיקור מקיף

עלית ביו ונצ'רס תפתח תרופה לניוון שרירים מסוג דושן

עילית ביו-ונצ’ורס- ILIT Bio-Ventures חברת סטארט-אפ ישראלית חתמה על הסכם עם המועצה הלאומית האיטלקית למחקר (CNR) לפיתוח תרופה לטיפול בילדים חולי ניוון שרירים מסוג דושן.

אברהם לנדא, עילית ונצ'רס
אברהם לנדא, עילית ונצ'רס

עילית ביו-ונצ’ורס- ILIT Bio-Ventures חברת סטארט-אפ חדשה המתמקדת בפיתוח טכנולוגיות וגישות חדשניות לטיפול במחלות גנטיות חשוכות מרפא, חתמה הסכם מימון מחקר ורישוי עם המועצה הלאומית האיטלקית למחקר (CNR) עבור טכנולוגיה ייחודית לטיפול גנטי של מחלת ניוון השרירים על שם דושן Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

הטכנולוגיה, שפותחה על ידי פרופ. קלאודיו פאסאננטי (( Claudio Passananti וצוות המחקר שבראשותו במעבדות ה-CNR ברומא, כבר הראתה היתכנות בשיקום פעולת השרירים בחיות מודל. המאמר המסכם את המחקר התקבל לאחרונה לפרסום בעיתון המדעי — -Human Molecular Genetics. 2009 Dec 16יתר על כן, התגלית המדעית והיישום הרפואי שלה הוגשו כהמצאות וטכנולוגיות חדשות בבקשות להגנה פטנטית ברחבי העולם.

ניוון שרירים על שם דושן (DMD) היא מחלה גנטית קשה ומתישה, המאופיינת בהרס הדרגתי של רקמת שריר. זוהי אחת המחלות הגנטיות השכיחות ביותר ונגרמת כתוצאה מפגם (מוטציה) בגן לייצור דיסטרופין- dystrophin, מרכיב חיוני של התשתית המבנית בתאי שריר. תדירות הפגם בגן הנמצא על כרומוזום ה-X הינה 1 מכל 3,500 לידות של זכרים בנים ומיתרגמת לשכיחות כלל-עולמית של כ-200,000 חולים, בעיקר ילדים, להם אין שום תקווה לריפוי. המחלה מאובחנת כחסר תפקודי של השרירים בגיל 1-2 שנים המתבטא ומתפתח לאובדן תפקוד מוטורי ונכות הדורשת כסא גלגלים בגיל 8-9 שנים.בסופו של דבר מובילה המחלה למוות מכשל נשימתי או לבבי בגיל צעיר – בממוצע של 26 שנים.

הטכנולוגיה הטיפולית אשר תפותח ע"י עילית מבוססת על שימוש בגן ייחודי סינתטי, שתוכנן ועוצב בצורה חכמה מושכלת (Rational Design) והמכונה Jazz "ג'אז". השתלה של גן זה תאפשר ייצור מוגבר של חלבון אחר בשם אוטרופין- ,utrophin אשר איננו פגום והזהה בפעולתו לדיסטרופין אשר חסר בחולים אלה, ובכך יאפשר חלופה טבעית המתפקדת באופן מושלם ומחזירה לרקמת השריר את תפקודה.

"יש לנו מחויבות למציאת טיפולים ותרופות פוטנציאליות למחלה ההרסנית הזאת ואנו מוכנים ומזומנים לקדם את התוכנית השאפתנית הזו." אומר אברהם לנדה, שותף-מייסד של חברת עילית ביו-ונצ’ורס , והוסיף כי "על ידי קישור והפעלה של רשת מומחים בינלאומיים בטיפול גנטי ביחד עם רופאים וחוקרים מובילים במחלת ניוון השרירים, אנו מקווים למנף את המצוינות המדעית של צוות החוקרים מאיטליה לקראת מחקרים קלינים בחולי מחלת ניוון השרירים דושן. ".

עילית ביו-ונצ’ורס בתהליך של הצגת המיזם בפני קבוצות משקיעים לצורך מימון ופיתוח הטכנולוגיה הזו וטכנולוגיות אחרות בתחום – הכל מיועד כדי לשפר את חייהם של החולים ובני משפחותיהם בכל מחלות ניוון השרירים הקיימות.

7 תגובות

  1. לניצאנה אינני יודע אם זה יכול לעזור לals מיכוון שזו מחלה שפוגעת בעצבים ולא בשירירים כלומר הגן מפתח את השריר שנהרס בגלל שאין חומר מגן בשם דיסטרופין , אבל הפקודה לשריר תקינה לחלוטין אך לצערי הרב ב als הבעיה איננה בשריר והשריר תקין לחלוטין הוא פשוט מתנוון כתוצאה מחוסר פעילות שנובעת מחוסר פקודות לשריר כי העצבים הרוסים
    התרופה שמדברים עליה זה גן שאמור לשמש חתחליף לדיסטרופין שמגן על השריר מפני ההרס ואז השריר יכול להיבנות מחדש

  2. אני שמח שיש כיוון חיובי למציאת פתרון יעיל למחלה הנוראית הזאת, לצערי נולד לנו בן שלדעת הרופאים חולה במחלה הזו. נכון להיום מטופל בסטרואידים.
    מעוניין לקבל עדכונים בעתיד על המחקר החשוב הזה, ומוכן להשתתף בטיפולים נסיוניים במידה ויהיו.

  3. בס"ד
    כל הכבוד שיש אנשים שאיכפת להם מאנשים אחרים שסובלים.כאחת שקרובת משפחה לחולה ALS מבוגר בן 66 ברצוני לשאול האם תפותח גם בשבילם תרופה ואם כן מתי?כי הזמן הוא עניין מאד חשוב!!!!!
    תודה,

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר.

דילוג לתוכן