חוקרי הטכניון פיתחו חומר חדש לטיפול במחלות גנטיות

החומר נרשם כפטנט ועשוי לסייע בריפוי מאות מחלות גנטיות

חוקרי הטכניון הצליחו לפתח חומר חדש לטיפול במחלות גנטיות, העשוי לסייע בריפוי מאות מחלות גנטיות.
את החומר החדש פיתח פרופסור טימור באזוב מהפקולטה לכימיה על שם שוליך בטכניון, בשיתוף פעולה עם ד”ר תמר בן יוסף מהפקולטה לרפואה על שם רפפורט. הם פירסמו את הגילוי באחרונה בכתב העת המדעי
Bioorganic and Medicinal Chemistry letters””.
“בכל תא קיימים ריבוזומים, שהם מעין 'מכונות' המתרגמות את האינפורמציה הגנטית לחלבון”, מסביר פרופסור באזוב. “החומר שפיתחנו, NB30, נקשר לריבוזום של האדם, ובמקום שיש מוטצית פסק (מוטציה היוצרת הפסקה בתרגום החלבון), הוא שם חומצה אמינית אחרת המאפשרת את המשך התרגום עד לקבלת חלבון פעיל”.
פרופסור באזוב עובד שנים רבות על משפחת תרופות אנטיביוטיות בשם אמינוגליקוזידים, שהן בעלות תחום פעילות רחב. חיידקים החלו לפתח עמידות רבה נגדן, ופרופסור באזוב לומד את מנגנון העמידות הזה. “אחד החיידקים הבעייתיים הוא חיידק בשם פסאודומונס, העמיד הרבה יותר מהקלבסיאלה”, אומר פרופסור באזוב. “הוא תוקף במיוחד חולים עם מערכת חיסונית ירודה. פיתחנו חומרים אנטיביוטיים שהיו יעילים נגד חיידק זה. בשנת 2003 נפגשתי עם פרופסור איתן כרם מבית החולים 'הדסה' בירושלים והתברר לי כי כ-50% מחולי סיסטיק פיברוזיס נפטרים מזיהומים הנגרמים על ידי חיידק זה. פרופסור כרם הוכיח כי התרופה האנטיביוטית ג'נטמיצין יכולה לשמש גם לתיקון גן פגום בחולי סיסטיק פיברוזיס, ולהקל עליהם מאוד. הבעיה היא שיש לתת אותה במינון גבוה העלול לפגוע בחולה, עד כדי מוות. בטכניון לקחנו את הג'נטמיצין, עשינו מודיפיקציה כימית, ויצרנו חומר חדש שהראינו כי גם הוא מסוגל לתקן גן פגום, והוא פחות רעיל (פי 7) מג'נטמיצין. החומר החדש עשוי להועיל לריפוי של מאות מחלות גנטיות ויתכן שגם סוגים מסוימים של סרטן”.