ויכוח על טכנולוגית ייצור התרופות בחלב בעלי חיים

כמה סוגי חלבונים ניתן לייצר רק בתאים של יונקים

ספקות ניכרו לאחרונה באשר לפוטנציאל הטמון בשימוש בבעלי חיים שעברו שינוי גנטי לצורך הפיכתן לבתי חרושת לתרופות. היו ספקות אודות החיווניות של חיות טרנס-גניות מזה זמן מה.
הדבר נחשף לאחר הודעה של חברה על עיכוב בשנתיים של הניסויים בתרופות חדשות שהיו אמורות להיות התרופות הראשונות שהושגו בשיטה המכונה במשחק מילים באנגלית – ;PHARMING פראפרזה על FARMING(גידול חקלאי) ועל -PHARM קיצור ידוע למונח תרופה.
האנליסטים אומרים כי כיום עולות שאלות רציניות אודות העתיד של הענף.
החלטת חברת ,PPL Therapeutics חברת ביוטכנולוגיה סקוטית שבבעלותה הטכנולוגיה העומדת מאחורי דולי הכבשה המשובטת לעכב את השיווק המסחרי של alpha-1-antitrypsin) AAT) יצר משבר אמון בקרב המשקיעים.
הסיבה לעיכוב בתרופה, שאמורה לסייע בטיפול במחלות ריאה, אך גורמת דווקא לקוצר נשימה אצל חולים בניסויים קליניים.
במשך למעלה מעשור מתאפשר לייצר תרופות המשתמשות בחלבונים אנושיים בחיידקים שעברו שינוי גנטי. אינסולין מיוצר לדוגמא באיכות טובה בהרבה בדרך זו. ואולם כמה סוגי חלבונים אנושיים הם גדולים או מורכבים מדי עבור תאים חידקיים כדי שהללו יוכלו לסנתז אותם. PPL רשמה פטנט על טכנולוגיה שתקדם את הייצור של חלבונים אנושיים בחלב כבשים או חיות חווה אחרות. ביחד עם טכנולוגית השיבוט, תאפשר PPL גידול תעשייתי של חלבונים אנושיים בדרך כלכלית וכדאית.

ל-PPL יש כיום מספר כבשים שעברו שיני גנטי המיצרות את חלבון ,alpha-1-antitrypsin חלבון המדכא כמה ממחלות הריאה הידועות – לרבות התנפחות הריאה (אמפיסמה) וסיסטיק פיברוזיס.
תרופה העשויה מהחומר הזה נמצאת כעת בניסויים קליניים, הליך שחייב להיות מושלם לפי הוראות הבטיחות כדי להוכיח שהתרופה בטוחה ויעילה.
ואולם PPL אומרת כי החליטה לערוך חקירות נוספות לפני שתוכל להביא את התרופה לשלב האחרון של הניסויים. פירוש הדבר הוא שAAT לא יוכל להגיע לשוק לפני ,2007 שנתיים מאוחר מהצפוי.

הדחיה הזו היא האחרונה בסדרת בעיות שנגרמו ל-.PPL ג'ולי סימונדס, אנליסטית בחברת ביזון גרגורי אומרת: "PPL הולכים אחורנית ולא מתקדמים. הדאגה שלי היא האם זו בעיה בסיסית של הטכנולוגיה."

מנכ"ל ,PPL ג'ף קוק אומר בתגובה: "זו בהחלט אכזבה, אך הדבר החשוב ביותר הוא להיות בטוחים שכאשר נגיע לשלב הבא של הניסויים תהיה לנו חגורת בטחון. הדרישות של המחוקק הדוקות, משום שזו עשויה להיות התרופה הטרנס-גנית הראשונה שתגיע לשוק."
בשנה שעברה, ה-– ;FDA הזרוע הפדרלית בארה"ב האחראית על רישוי התרופות מסרה ל-,PPL כי היא מודאגת מכך ששלושה חולים נכשלו בשלב הניסוי השני של תרופת ה-.AAT לדברי קוק, הוא מבין כי הם נכשלו משום שהם סבלו מהתנפחות יתר של הריאות, כתוצאה מתאנים הנפוצים במחלת האמפסימה. ב-PPL אומרים כי לתופעה עשוי להיות קשר לעודף מינון של התרופה או לרמת הטוהר שלה, או אולי למשאף שסופק בידי חברה אחרת. ואולם בדיקות ראשוניות לא הצליחו למצוא את מקור הבעיה, וכעת מתנהלת חקירה נוספת.
מלבד PPL יש עוד שתי חברות המתקדמות בתחום &#;8211 החברה ההולנדנית PHARMING וחברת Genzyme האמריקנית. שתי החברות הללו עצרו או האטו את הפיתוחים שלהם בשנה האחרונה.
האנליסטית ג'ולי סימונד אמרה כי: "הדאגה העיקרית שלי נובעת מהעובדה שעד כה, אף מוצר טרנס-גני לא הצליח להגיע לשוק, אף כי מספר חברות החלו בפיתוח זה זמן לא קצר. הדבר עשוי להגרם כתוצאה מהריבוי הטבעי האיטי של בעלי החיים הללו. בכל אופן ניתן היה לצפות שיהיה קל מאוד לפתח חלבונים כאלה, אף כי המסירה לחולה תהיה יותר בעיתית."
סאלי בנט מחברת ,ING Barings אומרת: זוהי חדשה רעה מהותית. יש להם עיכוב אחרי עיכוב. הספקות הולכים וגדלים אודות היכולת של בעלי חיים טרנס גניים מזה זמן."

https://www.hayadan.org.il/BuildaGate4/general2/data_card.php?Cat=~~~291742899~~~29&SiteName=hayadan