מחלות גנטיות נדירות

תאי אדם שעברו עריכת גנים באמצעות טכנולוגיית עריכת גנים חדשה המבוססת על רטרונים. הנקודות הכתומות מסמנות עריכות גנים מוצלחות. הנקודות הירוקות מראות תג של חלבון פלואורסצנטי על פני השטח של המיטוכונדריות. קרדיט: יו־צ׳יון צ׳אנג / אוניברסיטת טקסס באוסטין.

שיטת עריכת DNA חדשה מבוססת רטרונים שתחליף את CRISPR מציעה תקווה לטיפול רחב במחלות גנטיות מורכבות

חוקרי אוניברסיטת טקסס באוסטין פיתחו טכניקת עריכת גנים שמסוגלת להחליף מקטעי DNA פגומים בשלמותם, לתקן בבת אחת מגוון מוטציות נדירות ולהגיע ליעילות של כ־30% מתאי המטרה – עם יישומים ראשונים
צוות המחקר: בשורה האחורית (מימין לשמאל): פרופ' מורן רובינשטיין, פרופ' קרן אברהם ופרופ' אביבה פטאל-וולבסקי. בשורה הקדמית (מימין לשמאל): דניאל גלבר, מור ים, שיר קווין. צילום: אוניברסיטת תל אביב

חוקרות ישראליות בדרך לתרופה למחלה מהנדירות בעולם

בעקבות פנייה ממשפחתו של אדם, ילד בן 8 החולה במחלה גנטית נדירה ביותר, פיתחו חוקרות מאוניברסיטת תל אביב מודל עכברי מהפכני שמסייע להבין את המחלה ולבחון טיפולים יעילים

למשוך בזנב החלבון

אלפי חלבונים תלויים בזנבותיהם כדי להתמקם בקרומי התא ולהוציא לפועל את תפקידיהם החיוניים. שינויים בזנבות עלולים להוביל למחלות גנטיות נדירות