תרופות תאי גזע רוכשת את הזכויות לפיתוח תרופה לאוטיזם שפותחה באוניברסיטת תל אביב

לאקסוזומים ממקור תאי-גזע יש פוטנציאל לטפל במחלות נוירולוגיות דרך ה-BBB (מחסום דם המוח) ובאוטיזם תוך שימוש בצורת מתן קלה בשאיפה דרך האף * מחקרים פרה-קליניים הציגו הצלחה בטיפול בסימפטומים המרכזיים של אוטיזם

חברת תאי גזע, חברת ביוטכנולוגיה המפתחת טיפולים חדשנים בתסמינים נוירולוגיים המבוססים על תאי גזע, מולקולות anti-BMP לטיפול בטרשת נפוצה וטיפולים גנטים המבוססים על (Gene Therapy) לכאב נוירופתי, מודיעה כי רכשה רישיון לטכנולוגיה חדשנית המבוססת על אקסוזומים לטיפול במחלות נוירונליות, נוירופסיכיאטריות ובפרט באוטיזם. הטיפול לאוטיזם פותח ע”י ידי פרופ’ דני אופן מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת תל-אביב סקלר ובית הספר של שם סגול למדעי המוח ונרכשה מרמות, חברת המסחור של אוניברסיטת תל אביב.

אקסוזומים הם חלקיקים זעירים המופיעים בנוזל של התאים ומשמשים לתקשורת עם תאים מרוחקים. אקסוזומים מתאי גזע מזנכימאלים MSC-exosomes ניתנים במתן ייחודי בשאיפה דרך האף. האינדיקציה הראשונה שפותחה היא לאוטיזם. אוטיזם היא הפרעה נוירו-התפתחותיות המאופיינות בשלושה תסמינים עיקריים הכוללים: פגיעה חמורה באינטראקציות חברתיות ומיומנויות תקשורת, התנהגויות חוזרות ונשנות וחוסר גמישות קוגניטיבית. היקף הסובלים מאוטיזם עולה בהתמדה בשנים האחרונות, ואין כיום טיפול יעיל, ומכאן, הצורך הרפואי ללא מענה גדל בהתמדה. יותר מ-3.5 מיליון אמריקאים סובלים מאוטיזם. על פי משרד הבריאות האמריקאי שכיחות האוטיזם בקרב ילדים בארה”ב עלתה לרמה של ילד 1 מכל 59 בשנת 2018 לעומת 1 מ-110 ילדים בשנת 2010 ולכן האוטיזם הוא הנכות ההתפתחותית הצומחת בקצב המהיר ביותר ללא תרופה מאושרת. החברה מצפה כי לאחר אישור רגולטורי לתרופה המבוססת על אקוסוזומים יש לתרופה פוטנציאל להפוך לתרופה מובילה הנמכרת ביותר ממילאד דולר בשנה, כאשר השיא במכירות יושג חמש שנים מעת האישור.

בהתבסס על נתוני היעילות המרשימים במודלים פרה-קליניים, הטיפול באקסוזומים ממקור מזנכימאלי מביא לשיפור משמעותי בפרמטרים הבאים: הגדלת האינטראקציה החברתית כולל הוואקאלית, הקטנת התנהגויות חוזרות על עצמן ושיפור משמעותי בהתנהגויות אימאיות של אחזור גורים. בניסויים הפרה-קליניים לא נצפו סימפטומים שליליים ובכך יש צפי להצלחה קלינית בבני אדם.

פרופ’ דיצה צחור מנהלת המרכז לאוטיזם, אלו”ט, במרכז הרפואי אסף הרופא, מומחית לרפואת ילדים כללית עם התמחות בנוירולוגית ילדים והתפתחות הילד אמרה: “אקסוזומים ממקור מזנכימאלי מהווים טכנולוגיה חדשנית ומבטיחה אשר הציגה יעילות רבה במחקרים פרה-קליניים שביצעה החברה, המיועדים לטיפול באוטיזם באוכלוסיות ילדים ואוכלוסיות בוגרים, עם צורך רפואי ללא מענה הצומח בקצב מהיר.” אהוד מרום, מנכ”ל ויו”ר של חברת תאי גזע בע”מ אמר: “עם כאלה תוצאות פרי קליניות מעודדות, כאשר מדובר בתרופה מותאמת לילדים דרך האף, אנו נדחוף לניסוי קליני מיידי. פיתוח טיפולים באמצעות תאים או נגזרות תאים בתחומי הנוירולגיה נמצא בליבת העשייה של החברה בינהם אוטיזם שהוא צורך רפואי ללא פיתרון כיום”.

תרופות תאי גזע עוברת במהירות משלב של ניסויים פרה-קליניים לניסויים קליניים והפיתוח הקליני של התרופות ימומן באמצעות גיוס של 30 מיליון דולר באמצעות שיתופי פעולה אסטרטגיים והשקעות בחברה.

חברת תרופות תאי גזע הוקמה בתחילת שנת 2010 המשלבת בין תרופות וביו-רפואה. לחברה מרכז מעבדות מחקר ואתר ייצור ברמת GMP בפארק המדע הר חוצבים בירושלים לפיתוח מוצרים עד וכולל ניסויים קליניים. החברה מפתחת מוצרי תרפיה תאית כמו טיפולים עצמאיים או בשילוב עם תרופות, תוך התמקדות באינדיקציות נוירולוגיות, בינהן טרשת נפוצה, כאבים ופגיעות ניורמוסקולריות ואוטיזם. החברה מפתחת, מייצרת, רושמת ומשווקת את מוצריה, הוקמה על ידי צוות יזמים מתחום מדעי החיים והפרמצבטיקה.