תרופה לפרקינסון: משאבה שהושתלה במוח מזליפה תרופה על תאים פגועים

תרופה ניסיונית לפרקינסון, שמהפכנותה טמונה באופן שבו היא ניתנת, השיגה תוצאות מצוינות בניסויים ראשוניים

ינאי עופרן

החוקרים מזהים אותם כ-p4 ,p3 ,p2 ,p1 ו-.p5 בשנים האחרונות הם בקושי מסוגלים ללכת וכמעט שלא יוצאים מהבית. התרופות שהם לוקחים כל יום גורמות להם לתופעות לוואי קשות, אבל כמעט לא משפרות את מצבם. מלבד אובדן השליטה המוטורית, שניים מהם גם איבדו את חוש הטעם וחוש הריח, קשה להם לדבר וחלקם נאלצו לפרוש מהעבודה.

מחלת הפרקינסון שממנה סובלים חמשת החולים מחסלת תאים מסוימים במוח שלהם. אלה תאים שמייצרים חומר שמשמש לתקשורת בין תאי עצב ונקרא דופמין. כמו לרוב חולי הפרקינסון, גם על חמשת החולים האלה היה אפשר להקל בשלבים המוקדמים של המחלה. התרופות שניתנות בחודשים הראשונים של הטיפול מקילות את התסמינים הקשים ומאפשרות תפקוד מוטורי סביר. אבל אחרי כמה חודשי טיפול, כשהתרופות האלה מפסיקות להועיל, נשאר לרופאים מעט מאוד להציע.

לא ברור מה זורע את ההרס במוחם של חולי הפרקינסון ולמה המוות מכה באופן סלקטיווי בתאים מייצרי הדופמין. לכן אי אפשר לגבש אסטרטגיה טיפולית שתתקוף את הגורמים למחלה. גם המאמצים שנעשו עד היום להתמודד עם הסימפטומים אינם משיגים תוצאות יעילות לאורך זמן.

חוסר האונים מול מחלת הפרקינסון הוליד כמה מהניסויים הקליניים הנועזים ביותר. חוקרים בניו יורק, למשל, ניסו בשנה שעברה להשתיל במוחם של חולי פרקינסון תאים עובריים שיחליפו את התאים המתים. בשלבים הראשונים התוצאות נראו מבטיחות אבל אחר כך צצו אצל המטופלים תופעות לוואי קשות, כמו תנועות לא רצוניות של הגפיים, והניסוי עוכב. טיפול אחר שמוצע לחולי פרקינסון הוא השתלה של אלקטרודות וגירוי חשמלי מתמיד של אזור מסוים במוח. אבל גם ההצלחה של הטיפול הדרסטי הזה עדיין מוגבלת.

צוות של חוקרים אנגלים גילה לפני כמה שנים חלבון שמעורב בהתפתחות של תאים מייצרי דופמין. ניסויים במעבדה רמזו שהחלבון הזה יכול לגונן על התאים מייצרי הדופמין ולמנוע את פגיעתה הרעה של המחלה. הצוות קיבל אישור לנסות את החלבון בבני אדם. הבעיה היתה שהחלבון גדול למדי וקשה להעביר אותו אל תאי המוח באמצעות הזרקה אל מחזור הדם. חלבונים זרים ששטים בזרם הדם מפורקים במהירות, ולכן לתרופה כזאת אין סיכוי רב להגיע ליעדה בריכוז אפקטיווי.

הפתרון שניסו החוקרים היה להזריק את החלבון פעם בחודש לנוזל חוט השדרה של החולים. הם קיוו שהחלבון יהיה מוגן שם מפני מערכת החיסון. נוזל חוט השדרה מגיע גם אל המוח, והחוקרים קיוו שכך תגיע התרופה ליעדה. אבל אחרי כמה חודשים של הזרקות החלו החולים להתלונן על בחילות, הקאות, אובדן תיאבון וירידה במשקל. בשליטה המוטורית, לעומת זאת, לא נרשם כל שיפור. הניסוי נכשל והופסק. השאלה היתה אם התרופה נכשלה בהגנה על תאי המוח, או שמא האשמה היא בשיטת המשלוח, דרך נוזל חוט השדרה, שכלל לא הביאה את התרופה אל היעד.

סטיבן גיל, שהוביל את צוות המחקר, האמין שהתרופה עצמה יכולה לעבוד. הבעיה, הוא חשב, היא שנוזל חוט השדרה אינו המעביר היעיל לסוג כזה של תרופה. הוא החליט לנסות גישה חדשה ומהפכנית: להשתיל במוחם של חמישה חולי פרקינסון קשים משאבה זעירה שתזליף את החלבון באופן קבוע היישר על התאים הפגועים. השבוע פורסמו ברשת תוצאות הניסוי, שיפורסמו בחודש הבא בכתב העת “.”Nature Medicine

כמה שבועות אחרי הניתוח החל להסתמן שיפור ממשי במצבם של החולים. ,P1 שכמעט שלא יצא מהבית במשך שנה, חזר לשחק באולינג עם חברים מהשכונה, p2 צועד כמה קילומטרים בכל יום ואפילו חוש הטעם וחוש הריח של p3 ו-p4 חזרו לתפקד. “חשבנו שיעברו כמה חודשים או אפילו כמה שנים עד שהתרופה תשפיע. אבל גילינו שבתוך כמה שבועות החולים כבר הרגישו שיפור משמעותי”, אומר גיל.

השלב הראשון בניסוי תרופה חדשה נועד לוודא שהיא איננה רעילה ולא לבדוק את יעילותה (לכן בדרך כלל משתתפת בו קבוצה קטנה מאוד של חולים). העובדה שכבר בשלב הזה נרשמה הצלחה כל כך גורפת מבשרת טובות. כמובן, צריך לסייג את האופטימיות: רק בעוד כמה שנים, אחרי שתיבדק השיטה על עשרות רבות של חולים לאורך זמן, יהיה אפשר לקבוע עד כמה היא יעילה. ל-p1 זה כרגע פחות משנה. הוא ממשיך לשחק באולינג פעמיים בשבוע.

לידיעה באתר של נייצ’ר