תרופות חדשות למחלת ALS בדרך למבדקים קליניים

גילוי חדש של מוטציות גנטיות מספק רמזים על האופן שבו המחלה הורסת באכזריות תאי עצב תנועתיים וגוזלת מאנשים את יכולת התנועה. ממצאים אלו עשויים להוביל לתרופות חדשות למחלה שזה זמן רב חמקה מטיפול

סריקת MRI של חולה ב-ALS. מקור: Frank Gaillard, Wikimedia.
סריקת MRI של חולה ב-ALS. מקור: Frank Gaillard, Wikimedia.

מאת לאונרד פטרוצ'לי, אהרון ד' גיטלר, הכתבה מתפרסמת באישור סיינטיפיק אמריקן ישראל ורשת אורט ישראל 13.07.2017

  • טרשת אמיוטרופית צידית (ALS), מחלה ניוונית של מערכת העצבים המוכרת כמחלת לו גריג, תוקפת תאי עצב הנמתחים מן המוח וחוט השדרה אל השרירים ברחבי הגוף.
  • שיטות מתוחכמות לקביעת רצפי דנ"א הוליכו לשפע תגליות על הבסיס הגנטי של ALS. מחקרים מעידים ששינויים בגנים רבים מעלים את הסיכון לחלות.
  • השתקת גנים בעזרת מולקולה סינתטית הקרויה אוליגונוקלאוטיד אנטיסנס היא טיפול אפשרי בסוגים מסוימים של ALS. חוקרים תרים גם אחר דרכים למדוד את התקדמות המחלה כדי לעזור באבחון מוקדם ובפיתוח תרופות.

טרשת אמיוטרופית צידית (ALS) פוגעת ללא אזהרה מוקדמת. המחלה, שגוזלת מתאי עצב את יכולתם לתקשר עם שרירי הגוף, מתחילה ללא כאבים, עם תסמינים ראשונים מתונים, כמו מעידות, התנהלות מגושמת או הבלעת מילים, שקל להתעלם מהם. המחלה עצמה לא זכתה להתעניינות ציבורית רבה עד ששחקן הבייסבול האגדי לו גריג מקבוצת ניו יורק יאנקיז, החל לשמוט כדורים ולהתמוטט על המגרש ללא סיבה נראית לעין. גריג, שכונה סוס הברזל משום ששיחק ב-2,130 משחקים רצופים במהלך 14 שנים, אובחן כחולה ALS ביוני 1939. הוא נשא נאום פרידה נוגע ללב באצטדיון היאנקיז בחודש שלאחר מכן. יכולת התנועה של גריג הידרדרה מהר כל כך עד שבדצמבר כבר היה חלש מכדי להשתתף בטקס שבו צירפו אותו להיכל התהילה האמריקני לבייסבול. השיתוק ההולך ומתגבר ריתק אותו בסופו של דבר למיטתו. הוא מת ביוני 1941 כשהוא בן 37.

כיום מאובחנים בארה"ב מדי שנה יותר מ-6,000 חולי במחלת ALS, הידועה כמחלת לו גריג בארה"ב וכמחלת תאי עצב תנועתיים (מוטוריים) באירופה. לרוב המחלה פוגעת באנשים בני 50 עד 60, אבל היא יכולה להתחיל מוקדם בהרבה ואפילו מאוחר יותר, מעל גיל 80. עם תחילת המחלה, תאי עצב במוח ובחוט השדרה מתחילים למות. מכיוון שתאים אלו שולחים אותות מן המוח דרך חוט השדרה אל השרירים, מותם פוגע ביכולת התנועה, במוטוריקה העדינה, בדיבור ואפילו בבליעה. ברוב המקרים, היכולות הגבוהות יותר של המוח אינן נפגעות: אנשים הלוקים ב-ALS נאלצים לצפות בקריסת גופם בזמן שהמחלה מתקדמת ללא הפוגה. עד מהרה הם מרותקים לכיסא גלגלים, ובסופו של דבר למיטתם. ללא יכולת לתקשר, לאכול או לנשום בכוחות עצמם, רובם מתים מכשל נשימתי בתוך שלוש עד חמש שנים. התרופה היחידה המאושרת לטיפול ב-ALS בידי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) היא רילוזול המכילה חומר מעכב גלוטמאט, ומאריכה את ההישרדות בשלושה חודשים בממוצע. אין מרפא למחלה.

הנוירולוג פורץ הדרך ז'ן-מרטן שרקו, שזיהה את המחלה ב-1869, בחר שם המתאר את תסמיני המחלה: "טרשת" היא התקשות או הצטלקות המתרחשת עקב תהליך הניוון העצבי; "אמיוטרופית" פירושה חוסר הזנה לשרירים ו"צידית" בשל האזור בחוט השדרה שבו מצויים חלק מתאי העצב התנועתיים שמתים. על אף האפיון הברור של שרקו, כמעט 150 שנה לאחר מכן המורכבות של ALS מוסיפה לאתגר את החוקרים. אף שהמחלה קטלנית תמיד, כ-10% מן החולים שורדים יותר מ-10 שנים, וחלקם אף יותר, ואיש אינו יודע מדוע. מיעוט זה כולל את הפיזיקאי סטיבן הוקינג, שחי עם ALS יותר מ-50 שנה. מחקרים עדכניים מרמזים שגורמים סביבתיים ממלאים רק תפקיד קטן בהתפרצות ALS, אולי באמצעות הגברת הפגיעות של אנשים שכבר יש להם נטייה גנטית לחלות. התמיהה הגדולה ביותר היא שהמחלה תוקפת בעיקר באקראי. פחות מ-10% מן המקרים נובעים מתכונות גנטיות שעוברות מדור לדור במשפחה. שאר המקרים מוגדרים כלא-תורשתיים, או אקראיים.

במהלך העשור האחרון, שיטות מתוחכמות לקביעת רצפי דנ"א הוליכו לגידול מהיר בהבנת הביולוגיה שבבסיס המחלה. מחקרים מרמזים שגנים רבים, הפועלים בנפרד או יחדיו, יכולים להגביר את הנטייה לחלות. יש קשר בין מוטציות ספציפיות ובין כמעט 70% מן המקרים המשפחתיים, וכ-10% מן המקרים האקראיים. שפע הנתונים הגנטיים החדשים סוללים נתיבים חדשים ומבטיחים לטיפולים טובים יותר. השתקת גנים היא טיפול אחד אפשרי לחלק מסוגי ALS. שתי תרופות המתמקדות בשני גנים נפרדים מיועדות לניסויים קליניים ב-2017. בה בעת חוקרים מזהים סמנים ביולוגיים, ובכללם חומרים שאפשר למדוד בנוזלי הגוף או בפעילות חשמלית במוח, שיוכלו לעזור לרופאים לאבחן את המחלה מוקדם יותר ולהעריך בצורה טובה יותר את התקדמותה. סמנים כאלו יכולים להועיל גם בפיתוח תרופות אחרות.

רמזים גנטיים מוקדמים

אף על פי שאנשים עם ALS משפחתי, שלרובם סיכוי של 50% להעביר את המחלה לדור הבא, מייצגים חלק קטן מן הסובלים מ-ALS, הם מילאו תפקיד גדול בהרבה בפענוח הבסיס הגנטי למחלה. הקשר הגנטי הראשון ל-ALS התקבל ב-1993 ממחקרים שזיהו מוטציה בגן הקרוי SOD1 בכ-20%  ממקרי ה-ALS המשפחתיים. הגן  SOD1 מקודד אנזים נוגד חמצון, סופראוקסיד דיסמוטאז, שהופך את המולקולה המאוד פעילה סופראוקסיד, רדיקל חופשי של חמצן, לצורות פחות מזיקות.

חוקרים שיערו תחילה שהמוטציה ב-SOD1 מחלישה את הפעילות נוגדת החמצון של האנזים ומאפשרת, משום כך, לרדיקלים חופשיים של חמצן לזרוע הרס בתאי העצב התנועתיים. רבע מאה אחר כך למדנו בוודאות כמעט מוחלטת שזה אינו המצב. להפך, נראה שהמוטציה גורמת לפעילות רעילה עודפת, שבה האנזים עושה משהו מעבר לתפקידים הרגילים שלו.

התפקיד החדש מוביל לשינויים בצורה המרחבית של חלבונים מסוימים בתאי העצב. רוב הנתיחות שלאחר המוות של אנשים עם ALS מעלות פתולוגיית מוח טיפוסית: גושי חלבונים המצטברים בתוך תאי עצב תנועתיים. כדי שתאי עצב אלו יתפקדו באופן מיטבי, יש צורך למחזר ביעילות את אבני הבניין של החלבונים, אבל ב-ALS מערכת המחזור נפגמת. כל החלבונים, ובכללם אנזימים, צריכים להתקפל בצורות תלת-ממדיות מדויקות בזמן היווצרותם בתאים כדי שיוכלו לפעול כנדרש. חוקרים גילו בסופו של דבר שמוטציות גורמות ככל הנראה לחלבונים להתקפל בצורה שגויה וליצור גושים. כחלק מן הפעילות התאית, תאים מסמנים את החלבונים הפגומים בסמן מולקולרי הקרוי אוביקוויטין, שמאותת שיש צורך לסלקם. כשמערכת המחזור התאית מוצפת והאשפה מצטברת. אצל אנשים עם סוגים מסוימים של ALS משפחתי, תאי עצב מוטריים מתמלאים בגושים של חלבוני SOD1 פגומים המסומנים באוביקוויטין.

פריצת דרך מרכזית בחקר ALS התרחשה ב-2006, כשמדענים בחנו מקרי ALS שאינם מתאפיינים במוטציות ב-1SOD. הם גילו כמעט בכולם חלבון אחר, TDP-43, שגם הוא יצר גושים בתאי עצב תנועתיים. TDP-43 שייך לקבוצת חלבונים המבקרים את הפעילות של מולקולות רנ"א שליח: עותקים ניידים של הדנ"א שמשמשים כתבניות לייצור החלבונים המקודדים בידי "אותיות" הדנ"א. TDP-43 נקשר לרנ"א השליח, מכוון את עיבודו בגרעין, מוביל אותו ליעדו בתא ומבצע תפקידים נוספים החשובים ב"תרגום" של המידע האצור ברנ"א ליציאת חלבון. מסיבה כלשהי ב-ALS, חלבוני TDP-43 נשלפים מן הגרעין ומתחילים להצטבר בציטופלסמה המקיפה אותו. ייתכן אפילו שהחלבונים פועלים כמין מגנט שמושך עותקים נוספים של החלבון אל הציטופלסמה. מדענים טרם גילו אם המוטציות בגן של TDP-43 גורמות לאובדן הפעילות של החלבון (משום שהוא נשלף מן הגרעין) או לפעילות עודפת רעילה (משום שהוא מצטבר בציטופלסמה), או שניהם גם יחד.

זיהוי TDP-43 כחלבון העיקרי שמצטבר במרבית מקרי ה-ALS עזר לגנטיקאים להתביית על הגן המקודד, TARDBP, שם הם גילו מוטציות נדירות במקצת המשפחות עם הצורה התורשתית של המחלה. התגלית המשפיעה ביותר במחקר היא ההבנה ששינויים בחלבון קושר רנ"א יכולים לגרום ל-ALS. לאחר מכן זיהו חוקרים כמה גנים נוספים הגורמים ל-ALS ומקודדים חלבונים המעורבים בבקרת רנ"א, והם סבורים שיהיו עוד רבים נוספים. בשלהי שנות ה-2000 הייתה התפוצצות של תגליות גנטיות בתחום ה-ALS, ומדי שנה בשנה צצו גן אחד או שניים הקשורים למחלה. אבל התגלית המסעירה מכול טרם התגלתה.

חזרות דנ"א יוצאות משליטה

הממצאים עלו ממחקרים של כמה משפחות עם צורה תורשתית של ALS. ב-2011 דיווחו שתי קבוצות מדענים באופן בלתי תלוי על גילוי מוטציה מוזרה בגן בעל שם מוזר אף הוא – C9ORF72, שמשמעו מסגרת הקריאה הפתוחה (החלק המקודד בגן) ה-72, המצויה בכרומוזום 9. באנשים בריאים, גן זה כולל רצף קצר של דנ"א – GGGGCC – שחוזר על עצמו פעמיים עד 23 פעמים. באנשים עם המוטציה ב-C9ORF72, מקטע זה חוזר מאות ואף אלפי פעמים.

מחקרים נוספים העלו שחזרות עודפות אלו יכולות להסביר 4% עד 50% ממקרי ה-ALS המשפחתיים ו-5% עד 10% מן המקרים האקראיים לכאורה. למרבה העניין, גילוי המוטציות מספק קשר גנטי בין ALS ובין מחלה נוספת, סוג של שיטיון הקרוי שיטיון מצחי-רקתי (FTD), המאופיינת בשינויים באישיות ובקבלת החלטות. מוטציות ב-C9ORF72 יכולות לגרום ל-ALS או ל-FTD, או אפילו לשילוב של שניהם, הקרוי ALS-FTD. גושים של חלבוני TDP-43 מצטברים בתאי עצב של אנשים עם מוטציות ב-C9ORF72, ומספקים קשר נוסף בין שתי המחלות. קשר זה מרמז ש-ALS ו-FTD עשויות להיות חלק מסדרת מצבים קשורים, אף שלא ברור איך מוטציות באותו הגן יכולות להוביל לתסמינים שונים כל כך.

סרטוני אתגר דלי הקרח של ALS שנעשו בידי מיליוני אנשים, ובכללם נהג פורמולה 1 דניאל ריקיארדו, סייעו לעורר מודעות ולגייס כסף למחקר. מקור: San Diego City College.
סרטוני אתגר דלי הקרח של ALS שנעשו בידי מיליוני אנשים, ובכללם נהג פורמולה 1 דניאל ריקיארדו, סייעו לעורר מודעות ולגייס כסף למחקר. מקור: San Diego City College.

חוקרים בוחנים שלושה מנגנונים תאיים שעשויים להסביר כיצד המוטציות בגן מסתורי זה גורמות ל-ALS. מקטע הדנ"א שחוזר על עצמו יכול להפריע לאופן שבו הקוד הגנטי משועתק לרנ"א שליח ולאחר מכן מתורגם לחלבון C9ORF72, וכך להפחית את כמות החלבון המיוצרת. הפחתה זו עשויה לפגום בהשפעות החלבון, על אף שפעולתו המדויקת עדיין אינה ידועה. לחלופין, יכולה להיות פעילות עודפת רעילה: ייתכן שהרצף החוזר גורם לרנ"א עצמו ליצור גושים שמצטברים בגרעינים של תאי עצב, פועלים כמו מלכודת לחלבונים קושרי-רנ"א ומונעים מהם לבצע את המטלות הרגילות שלהם. או שעשויה להיות פעילות עודפת רעילה בגלל שיבוש מוזר כלשהו של הביולוגיה המולקולרית שבו הרצפים החוזרים מתורגמים לחלבונים קטנים פגומים שבעצמם נוטים להצטבר בתאי עצב של אנשים עם מוטציות ב- C9ORF7.

עד כה העדויות מורות על כך שמוטציות ב- C9ORF7גורמות ל-ALS באמצעות פעילות עודפת רעילה, אף שלא ברור מהי התרומה היחסית של גושי רנ"א לעומת גושי חלבון. בסופו של דבר אין זה משנה, כי אסטרטגיות טיפוליות המצויות כעת בפיתוח יכולות להשתיק את הייצור הן של הרנ"א המוטנטי והן של החלבון המוטנטי.

משטרת החזרות נחלצת לעזרה?

השתקת גנים בעזרת מולקולות סינתטיות הקרויות אנטי-סנס אוליגונוקליאוטידים (ASO), היא אחד ההישגים המרגשים ביותר בתחום המחלות הניווניות של מערכת העצבים. מולקולת ASO מתוכננת כך שהיא תאתר ותיקשר למולקולת רנ"א שליח המיוצרת מגן נתון, וקישור זה גורם לאנזים להיכנס לפעולה ולתקוף את תצמיד הרנ"א-ASO. מולקולות ASO יכולות לגרום להשמדה בררנית של כל רנ"א שהוא מוצר של גן מוטנטי. במקרה של C9ORF7, מחקרים שנעשו במכרסמים מעידים שמולקולות אנטי-סנס שהונדסו כדי להרוס גושי רנ"א בתאי עצב תנועתיים יכולות גם להרוס גושים של חלבוני חזרות פגומים ולמנוע היווצרות של גושי חלבונים חדשים.

תרופות אנטי-סנס שמתמקדות בגן C9ORF7 צפויות להיכנס השנה (2017) לניסויים קליניים בבני אדם. בינתיים, חוקרים תכננו גם תרופת אנטי-סנס כנגד הצורה המשפחתית של ALS שנגרמת על ידי SOD1, ותוצאות של ניסוי קליני ראשוני מעידות שהיא בטוחה לשימוש כשמזריקים אותה לנוזל השדרה, אתר הזרקה שנבחר כדי לאפשר לתרופה לנוע בנוזל המוח-שדרה שזורם סביב המוח ולמצוא את דרכה אל תאי העצב התנועתיים.

ההצלחה של תרופת ASO שפותחה בעבור מחלה ניוונית אחרת של מערכת העצבים, הקרויה ניוון שרירים שדרתי, מספקת לחוקרים סיבה לתקווה זהירה. מחלה גנטית זו של תאי עצב תנועתיים פוגעת בתינוקות והיא דומה ל-ALS. רק מעט ילדים הסובלים מן המחלה חיים יותר משלוש שנים. בשני ניסויים קליניים שנערכו לאחרונה עם תרופת אנטי-סנס שתוכננה לתקן את הפגם הגנטי שגורם ליצירת הרנ"א השליח הלקוי, הראו ילדים עם ניוון שרירים שדרתי שיפור כה דרמטי בכישורים התנועתיים שלהם עד שמנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) האיץ את מהלך הניסויים ונתן אישור רשמי לתרופה בסוף דצמבר 2016.

לפתור ALS אקראי

מחקרים על צורות נדירות של ALS עם תורשה משפחתית ברורה סללו את הדרך להבנה טובה יותר של הביולוגיה שבבסיס המחלה. האתגר הגדול ביותר כעת הוא לזהות מוטציות שמעלות את הסיכון למחלה בגנומים של אנשים עם ALS אקראי. ברחבי העולם נאספות דגימות דנ"א של אנשים עם ALS במטרה לסרוק את הגנומים שלהם בחיפוש אחר נתונים.

כדי לזרז את החיפוש, גנטיקאים פיתחו שבב־מיקרו המאפשר להם לנהל מחקרי הֶקשר כלל־גנומיים (GWASs) כדי להשוות בקלות בין גנומים של אנשים עם ALS לבין גנומים של אנשים בריאים. השבב מתמקד באזורים בגנום הידועים בכך שהם מכילים גרסאות גנטיות הקרויות פולימורפיזם של נוקלאוטידים יחידים (SNPs), כלומר אזורים שבהם אות דנ"א אחת, או נוקלאוטיד, יכולים להשתנות מאדם לאדם. מחקרי GWAS הם מחקרי מִתאם, ולכן אינם יכולים לגלות אם משהו גורם ל-ALS, אבל הם יכולים לזהות שינויים חשודים הראויים לבחינה מדוקדקת יותר. כמה מחקרי GWAS בין־לאומיים שנערכו על יותר מ-10,000 אנשים עם ALS ויותר מ-20,000 אנשים בריאים העלו כמה הבדלים גנומיים הנחקרים כעת. טכנולוגיות חדשות גם פישטו את תהליך איסוף הנתונים הגנטיים, כך שאפשר לקבוע את רצף הגנום המלא של אדם ביום אחד ובפחות מ-1,000 דולר. התהליך אף מהיר וזול יותר אם קובעים רק את רצף האֶקסוֹם, כלומר החלק של הגנום המקודד חלבונים.

לאחר שחוקרים יקבצו קטלוג מקיף של גרסאות גנטיות הקשורות לנטייה לחלות ב-ALS, הם ינסו לפענח את הדרכים המורכבות שבהן מוטציות הקשורות ל-ALS מגבירות את הסיכון למחלה. בכלל זה, ינסו לבחון כיצד גנים שונים מגיבים זה עם זה ואם כמה גנים מוטנטיים עשויים להיות מעורבים בחלק מסוגי ה-ALS, וכן כיצד גורמים סביבתיים עשויים לתרום להתפרצות המחלה באנשים מסוימים. כמה מחקרים עדכניים מעידים שייתכן ש-ALS אף נגרם בחלקו כתוצאה מהתעוררות מחודשת של רֶטרו-וירוס רדום, רצף דנ"א שהחדיר את עצמו לגנום לפני זמן רב ולרוב שוכן שם בשקט. ייתכן שאצל מקצת האנשים עם ALS, רֶטרו-וירוס קופץ מתא עצב אחד למשנהו במוח, גורם לנזק ומעורר את המחלה.

רמזים חדשים מבטיחים

מספר גדל והולך של מחקרים מעידים ש-ALS אינה פשוט מוות של תאי עצב תנועתיים. תאים הקרויים תאי גְלִיָה, הנפוצים אף יותר מתאי עצב במוח ובמערכת העצבים המרכזית בכללה, עשויים גם הם למלא תפקיד חשוב. תאי גליה מבצעים מגוון תפקידים: חלק מהם מספקים תמיכה פיזית לתאי עצב; אחרים מווסתים את הסביבה הפנימית של המוח, בייחוד את הנוזל המקיף את תאי העצב ואת הסינפסות שלהם. מחקרים עדכניים בעכברים עם מוטציה בגן SOD1 הניבו הפתעה. הפסקת ייצור הגן המוטנטי בתאי גליה האריכה את חיי העכברים על אף הנוכחות הנמשכת של חלבוני SOD1 רעילים בתאי העצב התנועתיים של החיות. נראה שמקורו של ALS אמנם בתאי העצב התנועתיים, אבל התקשורת עם תאי הגליה מסייעת לקדם את המחלה. תאי גליה עשויים אולי גם לתרום ל-ALS באמצעות ייצור גורם רעיל, אף על פי שמדענים אינם יודעים בוודאות מהו גורם זה וכיצד הוא פועל. מרגע שיזוהה הגורם (או הגורמים), יהיה אפשר לפתח דרכים לחסום את ייצורו או לפגוע ביכולתו לשדר את האות המזיק לתאי עצב תנועתיים, כדי להאט או לעצור ALS.

במהלך המסע לפענוח מגוון הסיבות ל-ALS, חוקרים מנסים גם לזהות סמנים ביולוגיים שיכולים לעזור לרופאים להעריך את התקדמות המחלה. למשל, נעשים מאמצים לזהות את החלבונים המכילים את החזרות העודפות המיוצרים מאותן הרחבות של הגן C9ORF72 בנוזלי גוף זמינים, כמו דם או נוזל השדרה. במארס 2017 דיווח אחד מאיתנו (פטרוצ'לי) שהוא זיהה את החלבונים האלה בנוזל המוח-שדרה של אנשים עם ALS או עם ALS-FTD, וכן בנשאים של הגן המוטנטי שאין להם תסמינים. בדיקות כאלה עשויות לעזור באבחון מוקדם. מחקרים נוספים על סמנים ביולוגיים מתמקדים בפיתוח שיטות הדמיה שיעזרו לזהות גושים של חלבון TDP-43 המצטברים במוחות של אנשים עם ALS, לפני שצברים אלו מתחילים להרוג את תאי העצב התנועתיים. כל הסמנים האלה עשויים לשמש מדדים יעילים לבחינת ההצלחה של טיפולים אפשריים בניסויים קליניים.

ההתקדמות המהירה בתחומי הגנטיקה והגנומיקה, וכן פיתוח של סמנים ביולוגיים חדשים ומשופרים, תביא עִמה עידן של תרופות מדויקות כנגד ALS. בעתיד הקרוב, חולים יסווגו על פי סוג ה-ALS שלהם ויקבלו טיפול או טיפול מניעתי מותאם להם.

הכוח של מדיה חברתית

חלק ניכר מן ההתקדמות במחקר על ALS בעשור האחרון אפשר לייחס לנכונות של מספר גדול של אנשים הלוקים במחלה לנדב הן את זמנם והן את הדנ"א שלהם כדי להשתתף בשלושה מחקרים גנומיים רחבי היקף. אנשים עם ALS ומשפחותיהם עזרו גם להגביר את המודעות הציבורית ולגייס כספים שיתמכו במחקר ובשירותים לחולים בעזרת הכוח של המדיה החברתית.

"אתגר דלי הקרח של ALS" כבש את האינטרנט בסערה ב-2014. פיט פרייטס, קפטן לשעבר של קבוצת הבייסבול של מכללת בוסטון שאובחן עם ALS שנתיים לפני כן, בגיל 27, עזר לעורר את הסערה כשהעלה לפייסבוק סרטון שהציב אתגר לחבריו להפוך דליים עם מי קרח מעל ראשם כדי לגייס כסף בעבור אגודת ALS. הקמפיין הפך עד מהרה לוויראלי וגדודי ידוענים, ובכללם מארק צוקרברג, ביל גייטס, אופרה וינפרי, לאונרדו דיקפריו ולברון ג'יימס עמדו באתגר. במהלך שמונה שבועות, משתמשי פייסבוק העלו יותר מ-17 מיליון סרטונים של עצמם ספוגי מים למען המטרה. כל המשתתפים גייסו בסופו של דבר יותר מ-115 מיליון דולר, מהם 67% הוקצו למחקר, 20% לשירותים בעבור החולים והקהילה, ו-9% לחינוך מקצועי וציבורי.

ASL היא מחלה אכזרית שאינה מרפה. לפני נאום הפרישה המרגש של גריג באצטדיון היאנקיז, שבו הוא כינה את עצמו "האיש הכי בר מזל על פני האדמה", ולפני שהחדשות על מחלתו התפרסמו ברבים, רוב האנשים שחלו במחלה סבלו בדממה. אבל כעת, המודעות הציבורית מוסיפה לגדול, בחלקה בזכות אנשים כמו פרייטס. קמפיין המדיה החברתית עזר להחיות את האגודה האמריקנית ל-ALS, ששילשה מאז את תקציב המחקר השנתי שלה. מדענים אופטימיים לגבי חקר ה-ALS, הם סבורים שהגידול המהיר בהבנת הביולוגיה של המחלה יימשך, ושהרחבת החיפוש אחר גנים פגומים תביא לטיפול משופר שיעצור את המחלה הקטלנית.

שיתוף ב print
שיתוף ב email
שיתוף ב whatsapp
שיתוף ב linkedin
שיתוף ב twitter
שיתוף ב facebook

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר.

דילוג לתוכן