יישום מציגה פלטפורמה חישובית לגילוי תרופות חדשות

הטכנולוגיה תוצג בכנס השנתי של תעשיית מדעי החיים בישראל – ILSI-ביומד 2010. הממצאים התפרסמו בעיתון המדעי Journal of Chemical Information and Modeling –

גילוי ופיתוח תרופות הוא תהליך עתיר סיכונים, בו רק מולקולה אחת מתוך 10,000 מועמדות זוכה להגיע לשוק. כאשר לוקחים בחשבון את כל התרופות הפוטנציאליות שנזנחו בדרך, העלות של פיתוח תרופה מוצלחת אחת עשוי להגיע למיליארד דולר, ותהליך הפיתוח עשוי לארוך 15-20 שנה. משום כך, אחת המגמות הבולטות ביותר בתעשייה הפרמצבטית כיום היא שילוב של שיטות חישוביות לחיזוי ולאיתור מולקולות מבטיחות כבר בשלבים המוקדמים של פיתוח תרופות. תהליך פיתוח שיתמקד במועמדים פוטנציאליים איכותיים צפוי להקטין את רמת הנשירה ולהעלות את מידת ההצלחה באופן ניכר.

יישום, החברה לפיתוח המחקר של האוניברסיטה העברית, חושפת פלטפורמה חישובית חדשה לגילוי תרופות. השיטה תוצג על ידי ממציא הטכנולוגיה, פרופסור עמירם גולדבלום מהמכון לחקר תרופות של האוניברסיטה העברית בירושלים, ביום שלישי, ה – 15 ביוני במושב הדן במסחור טכנולוגיות בכנס ILSI-ביומד 2010, שיתקיים במלון דויד אינטרקונטיננטל בתל אביב. הטכנולוגיה מבוססת על אלגוריתם ייחודי לזיהוי מולקולות בעלות ההסתברות הגבוהה ביותר להיות בעלות פעילות ביולוגית רצויה. לפלטפורמה יש יכולת יוצאת דופן לחזות את המולקולה המבטיחה ביותר וכן למצוא קבוצה של מולקולות חלופיות מוצלחות, ועל ידי כך ליצור מעין ספרייה ממוקדת של תרופות פוטנציאליות בעלות תכונות רצויות. הפלטפורמה גם מסוגלת לדרג את המולקולות על פי מידת היכולת שלהן להגיב עם חלבונים מסוימים בגוף או על פי השפעתן הצפויה על מחלות שונות.

הפלטפורמה החדשה מספקת העשרה של עד פי 5,000 עבור מולקולות בעלות פעילות ביולוגית, והיא נבחנה כבר בניסויים במעבדה. בניסוי אחד, הוזן לפלטפורמה מאגר נתונים המכיל 2.5 מיליון מולקולות קטנות, והטכנולוגיה חיפשה מתוכן מעכבים אפשריים לאנזים מסוים העשויים לשמש כתרופות למחלת האלצהיימר. מתוך 2.5 מיליון מולקולות המוצא, הצליחה הפלטפורמה לאתר 10 מולקולות שאמורות היו להיות בעלות התכונות הביולוגיות הנדרשות. מתוכן, 5 מועמדות נבחנו במעבדה, ול-3 אכן היתה הפעילות הביולוגית הרצויה. שלוש המולקולות לא היו ידועות לפני כן ולא נרשמו עליהן פטנטים. בניסוי אחר,

הטכנולוגיה עזרה לתכנן תרופה חלבונית לטיפול בלויקמיה מסוג CML. מתוך מאגר של 1080 רצפי חלבונים, בסך הכול 10 נבחרו לניסויים במעבדה, ו-6 מתוכם אכן עיכבו התרבות של התאים הסרטניים בתרבית. הממצאים התפרסמו בחודש מרץ השנה בעיתון המדעי Journal of Chemical Information and Modeling

“יכולת החיזוי רבת העוצמה של הפלטפורמה החישובית החדשה תעזור לקצר את השלב הקדם-קליני בפיתוח תרופות מ-3-4 שנים ל-2-3 חודשים,” אמר יעקב מיכלין, מנכ”ל יישום. “למעשה, שיפור של 10% ביכולת לחזות כישלון של תרופה פוטנציאלית עשוי לחסוך מיליוני דולרים בעלות הפיתוח של כל תרופה.