בן הירשלר, רויטרס
המדע סימן אבן דרך נוספת עם פרסומו הראשון של התיאור הגנום האנושי הראשון, אולם הדרך לעידן חדש של תרופות מבוססות גנטיקה היא ארוכה ויקרה משסברו כולם תחילה.
מעטים מטילים ספק בכך שמיפוי 3.1 מיליארד האותיות ב”ספר המתכונים” שקובע את כל תכונות האנוש, ישנה בסופו של דבר את פני
הרפואה.
התרופות של היום מכוונות לטפל ב-483 מטרות ביולוגיות. מיפוי הגן האנושי עשוי להניב 5,000 מטרות נוספות או יותר, לפי המדענים, אף אם רק מיעוטם של 40-30 אלף הגנים, שלפי המחקר החדש מרכיבים את
הגוף האנושי, יהיו מטרות לתרופות.
תגלית זו נושאת בחובה הבטחה לתרופות וטיפולים חדשים לבעיות קשות כמו מחלות לב, אלצהיימר וסרטן.
אולם ההשפעה המיידית על תעשיית התרופות המגלגלת 300 מיליארד דולר לשנה, תהיה גידול בעלויות ולא פתיחת מכרה זהב של רווחים, כך לפי מחקר חדש של בנק ההשקעות ליהמן ברדרס וחברת הייעוץ מקינסי.
עלות הכשלונות
איאן סמית, אנליסט של ליהמן בלונדון, אמר שהעלות הממוצעת של הבאת תרופה חדשה לשוק, כולל עלות כשלונות – תוכפל. קרוב לוודאי, מ-800 מיליון דולר בשנת ,2000 ל-1.6 מיליארד דולר ב-,2005 זאת לפני שתצנח למיליארד דולר ב-.2010
הסיבה פשוטה – במהלך השנים הקרובות תעבוד תעשיית התרופות על אחוז גבוה יותר של נושאים לטיפול תרופתי, ואלה, על פי הגדרה, יהיו בעלי שיעור כישלון גבוה יותר מאשר תרופות קונוונציונליות ההולכות
בדרכם של מוצרים מבוססים.
מי שמצפה לזינוק אדיר בטווח הקרוב בפריון של תעשיית התרופות, ולגאות באישורי תרופות חדשות, צפוי להתאכזב.
“מחקר גנטי וטכנולוגיות שייגזרו ממנו, יובילו להרבה יותר הזדמנויות לגילוי תרופות ופיתוחן, אך התקופה הקרובה תהיה תקופת עיכול עבור התעשייה, שתצטרך ללמוד את הדרך מהגנים אל מטרות התרופות”, אמר סמית.
קבועי זמן ממושכים
לפני שנה, מחקר גנטי היה אחד התחומים החמים ביותר עבור משקיעים המחפשים את “הדבר הגדול הבא” בטכנולוגיה, בימים של מות בועת האינטרנט. מאז, השוק חזר אל הקרקע בחבטה. מניות של סלרה, חברת המחקר
הגנטי שנוסדה על ידי המדען קרייג ונטר והובילה מיפוי הגן האנושי, הגיעה לשיא של 275 דולר בפברואר הקודם, ועתה נסחרת בסביבות 45 דולר.
חברת deCODE Genetics האיסלנדית, שהוקמה במטרה לחקור את מורשת הגנים הייחודית של איסלנד, צנחה מ-30 דולר באוגוסט ל-9
דולרים.
“השוק רץ קדימה מהר מדי בטירוף הגנטיקה”, אמר טים וילסון, אנליסט ביוטכנולוגיה של בר סטרנס. “בטווח הארוך – ואני מדבר על עשורים – הגנום האנושי ישנה את פני החברה, שלא לדבר על שירותי הבריאות. מה שכולם שוכחים הוא קבועי הזמן הענקיים. מגילוי של גן ועד הגעה לתרופה, נדרשות יותר מ-10 שנים, ואין ירידה בסיכון לכישלון”.
עובדים על זה
העבודה על תרופות המתמקדות בגנים מסוימים מתנהלת מאז שנות ה-90 המוקדמות, גם ללא הידע השלם. אולם רק עכשיו עבודה זו מתחילה להניב תוצאות. חברות כמו Human Genome Sciences ו-Antibody Technology
צפויות להתחיל בניסויים קליניים עוד השנה. הן יבדקו תרופה גנטית המיועדת לעזור לאנשים הסובלים מבעיות במערכת החיסונית.
אולם חברות התרופות הגדולות עדיין לא הצליחו להפיק תרופות מולקולות קטנות מהמחקרים הגנטיים. מוצרי מולקולות קטנות, בניגוד לתרופות חלבוניות, הן “הגביע הקדוש” של ממציאי התרופות, כיוון
שאפשר לתת אותן כטבליות ולא בהזרקה.
חזון של תרופות
לפרנסיס קולינס, ראש מכון מחקר הגנום האנושי הלאומי (),NHGRI המוביל את פרויקט הגנום האנושי הממומן על ידי הציבור, יש חזון של תרופות מהונדסות המבוססות על מחקר גנטי, שיטפלו בשורש הבעיה במקום
בתסמינים של מחלות קשות רבות – אחרי שנת 2020.
עשר שנים לפני כן, לפי החזון, המדע יוכל להפיק בדיקות שינבאו לפחות תריסר מחלות נפוצות בהן משחק המבנה הגנטי חלק – כמו סכרת ומחלות לב – ויאפשרו לרופאים לרשום תרופות בצורה מדויקת יותר.
ביל קאסטל, מנכ”ל חברת הביוטכנולוגיה נייקומד אמרשהם, רואה הקבלה לתחילתה של תעשיית הביוטכנולוגיה לפני 20 שנה. הכסף האמיתי התחיל לזרום רק ב-1996.
“המחקר הגנטי יהיה בעל השפעה רצינית על שירותי הבריאות ויוביל לעידן חדש של תרופות מותאמות אישית – אך זה לא יקרה בין
לילה”, אמר קאסטל.
https://www.hayadan.org.il/BuildaGate4/general2/data_card.php?Cat=~~~293148843~~~25&SiteName=hayadan
