ברשומה הזו אספר על שלוש התפתחויות המופלאות בהנדסה גנטית מהשנה האחרונה. כולן, אגב, הן תוצר של טכנולוגיית הנדסה גנטית משוכללת כל-כך שאנחנו עדיין מנסים להבין מה קצה היכולת שלה. והמשמעות היא שההתפתחויות האלו הן רק קצה הקרחון, ואחריהן יבואו עוד רבות אחרות
אני יודע שנדמה לנו ששנת 2020 הייתה אחת השנים הגרועות ביותר, אבל האמת היא שקרו בה כמה דברים מאד מרגשים בזירת הביולוגיה שעומדים – בלי הגזמה בכלל – לשנות את העולם. וזה בלי קשר לחיסון.
ברשומה הזו אספר על שלוש התפתחויות המופלאות בהנדסה גנטית מהשנה האחרונה. כולן, אגב, הן תוצר של טכנולוגיית הנדסה גנטית משוכללת כל-כך שאנחנו עדיין מנסים להבין מה קצה היכולת שלה. והמשמעות היא שההתפתחויות האלו הן רק קצה הקרחון, ואחריהן יבואו עוד רבות אחרות.
אז מה היה לנו ב- 2020?
הנדסה גנטית לטיפול במחלות דם
מחלת האנמיה החרמשית היא אחת המחלות הגנטיות הנפוצות ביותר. תאי הדם האדומים מקבלים צורה של חרמש ונתקעים בכלי-הדם הקטנים. קצת כמו חוסם עורקים בכל הגוף. למחלה אין תרופה, והחולים תקועים איתה לשארית חייהם. אפשר רק להפחית את עוצמת הכאב ולנסות להתמודד עם הסיבוכים הבלתי-נמנעים[1].
כך, לפחות, עד עכשיו.
באמצע 2019 הנדסו רופאים מחדש את תאי הגזע של ויקטוריה גריי, בת 34 עם מחלת אנמיה חרמשית בשלב מתקדם[2]. התאים תוכנתו מחדש כך שייצרו תאי דם אדומים עגלגלים ובריאים. שנה לאחר מכן, כלומר עכשיו, גריי עדיין בריאה לגמרי[3]. מוקדם עדיין לטעון שהטיפול ריפא אותה לשארית חייה, מכיוון שנצטרך לחכות לשם כך עוד כמה עשרות שנים, אבל אין סיבה לחשוב שגופה ייפטר מתאי הגזע המהונדסים.
וכך, בשנת 2020, הראינו שאפשר לטפל במחלות תורשתיות קשות באמצעות טיפול חד-פעמי, לשנה אחת לפחות – וכנראה הרבה יותר.
וזוהי רק ההתחלה.
השנה פורסמו תוצאות מבטיחות של שני מחקרים קליניים בגרמניה, בהם הונדסו מחדש תאיהם של חולים במחלה בשם ביטא-תאלאסמיה – מחלת דם אחרת שמשבשת את פעולתם של תאי הדם האדומים. החולים הללו מקבלים תכופות מנות דם כדי לשרוד, אבל לאחר הטיפול הם לא נזקקו עוד למנות דם – וגם כאן, ייתכן שהצלחנו לרפא את המחלה לגמרי, לשארית החיים.
ולמה לעצור כאן? בעשור הקרוב אתם יכולים לצפות לעוד מחלות תורשתיות שיתוקנו באמצעות הנדסה גנטית. קשה לדעת עדיין איזה מחלות יטופלו קודם, אבל המהפכה הזו כבר התחילה להתרחש: טיפול רפואי שמשפיע ישירות על הסיבה למחלה, ומנטרל אותו כך שאין צורך בהמשך טיפול.
פתאום 2020 נראית הרבה יותר טוב, לא?
הנדסה גנטית של מיטוכונדריה
המיטכונדריה (זה המונח ברבים) הן תחנות הכוח של כמעט כל תא אנושי. הן אלו בזכותן אנו יכולים להמשיך להתקיים. יש להן קוד גנטי משלהן, שקבור עמוק בתוכן, ולעיתים יכולות גם לקרות בו מוטציות. יותר ממיליון אנשים סובלים ממחלות תורשתיות במיטוכונדריה, שלעיתים קרובות מובילות למוות בטרם עת.
הנדסה גנטית רגילה לא עזרה לטפל במחלות האלו עד כה, מכיוון שצריך לתקן את הקוד הגנטי שמוחבא על-ידי המיטוכונדריה. אבל השנה הודגמו לראשונה כלים פורצי-דרך שמסוגלים לחדור למיטוכונדריה ולשנות במדויק את הקוד הגנטי שלהן[4]. הכלים האלו לא נוסו עדיין על בני-אדם, אבל אם קראתם את ההתפתחות הראשונה ברשומה הזו, אתם כנראה מבינים מה הכיוון. ייקח עוד שנים רבות עד שהטכנולוגיה הזו תגיע לציבור הרחב, אבל הצעד הראשון בדרך הזו נעשה ב- 2020. ידידתנו המיטוכונדריה
חיות מהונדסות גנטית
אנחנו מהנדסים חיות בקצב הולך וגובר. לחלק מהאנשים זה בוודאי נשמע נורא, אבל כדאי שתזכרו שאנחנו עושים את זה כבר במשך אלפי שנים באמצעות הרבעת בעלי-החיים עם התכונות הרצויות עם אחרים מתאימים. טכנולוגיית ההנדסה הגנטית החדשה מאפשרת לנו לזרז תהליכים שהיו אורכים מאות שנים, ולחולל אותם בשנה אחת בלבד.
אז איזה בעלי-חיים מהונדסים-גנטית הפיקו המעבדות השנה?
נתחיל בחזירים. השנה הודגמו לראשונה חזירים שהונדסו כך שיהיו חסינים לגמרי למחלה בשם “סינדרום התרבות ונשימה חזירי” (porcine reproductive and respiratory syndrome), שכבר מזמן התפשטה בכל רחבי כדור-הארץ. באיחוד האירופי בלבד, היא עולה לתעשיית הבשר כמעט מיליארד וחצי אירו, ובחייהם של המוני חזירים. באמצעות מעשה פשוט יחסית של הנדסה גנטית, החזירים החדשים עמידים למחלה. הנגיף פשוט לא יכול להתחבר לתאים שלהם. אפשר לקוות שתעשיית הבשר תאמץ במהירות את הזן החדש[5]. לא רק בשם ההומניות (כי אתם יודעים – עומדים להרוג את החזירים בכל מקרה), אלא מכיוון שהמשמעות של חזיר שנדבק במחלה היא שבזבזנו משאבים רבים כדי לגדל אותו… ואלו ירדו לטמיון ברגע שחלה.
כך שהנדסה גנטית יכולה גם לעזור במניעת בזבוז משאבים שפוגע בסופו של דבר בסביבה. ולא רק בחזירים: גם תרנגולות הונדסו מחדש כך שיהיו חסינות למחלת עופות נפוצה[6].
הרעיון להקנות לבעלי-חיים עמידות למחלות כבר מוכר היטב, אבל הנה רעיון מרתק אחר שהוכח בהצלחה השנה: התערבות קטנה בקוד הגנטי של עגל, הביאה לכך ששלושה-רבעים מצאצאיו יהיו זכרים, במקום הטלת הקובייה הרגילה של חצי-חצי[7]. למה זה טוב, תשאלו? מכיוון שפרות ממין נקבה יעילות פחות בהמרת מזון לחלבון, ולכן אם נקבל יותר זכרים – נוכל לקבל יותר בשר, באותה השקעת משאבים[8]. משחק דומה בקוד הגנטי של תרנגולות עשוי להביא בעתיד לכך שכמעט כל האפרוחים שיבקעו יהיו ממין נקבה – וכך למנוע את מותם בטרם-עת של מיליוני אפרוחים זכרים בכל שנה.
טוב, בואו לא ניתמם. גם התרנגולות ממין נקבה יומתו לאחר זמן מה. אבל מכיוון שמחצית מהאפרוחים כיום אינם באמת נדרשים, נוכל לצמצם את כמות המשאבים הנחוצה לתרנגולות כדי להטיל ביצים בערך בחצי.
שוב, הנדסה גנטית למען הסביבה.
סיכום
כל זה, ועוד התפתחויות רבות אחרות בתחום ההנדסה הגנטית, אירע השנה. אפשר לראות כבר את ניצני המהפכה הרפואית והביולוגית מתחילים להיפתח ובקרוב להניב פרי.
ואחרון חביב: אם אתם מתרגשים לנוכח הפוטנציאל העצום הטמון בהנדסה הגנטית לשיפור העולם, אתם צודקים לגמרי. ואם אתם מבועתים למראה הדרך בה אנו משנים את העולם לטובת בני-האדם – ובכן, הצדק איתכם גם במקרה זה. בסופו של דבר, כל טכנולוגיה היא חרב פיפיות – היא יכולה להביא לאנושות תועלת עצומה, או להשפיע לרעה על העולם. בסופו של דבר, החובה מוטלת עלינו לבחור להשתמש בה נכון.
אבל בינתיים נסיים בברכה שאף אחד לא חשב עליה: מי ייתן ונחווה עוד שנים רבות כמו 2020!
עוד בנושא באתר הידען:
[1] https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/sickle-cell-anemia/symptoms-causes/syc-20355876
[2] https://www.npr.org/sections/health-shots/2019/12/25/784395525/a-young-mississippi-womans-journey-through-a-pioneering-gene-editing-experiment
[3] https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/06/23/877543610/a-year-in-1st-patient-to-get-gene-editing-for-sickle-cell-disease-is-thriving
[4] https://www.nature.com/articles/d41586-020-02054-5
[5] https://www.theguardian.com/science/2018/jun/20/scientists-genetically-engineer-pigs-immune-to-costly-disease
[6] https://www.pnas.org/content/117/4/2108
[7] https://www.wired.com/story/a-crispr-calf-is-born-its-definitely-a-boy/
[8] https://www.wired.com/story/crispr-gene-editing-humane-livestock/
ד”ר רועי צזנה הוא חוקר עתידים, מרצה ומחבר הספרים “המדריך לעתיד ו”השולטים בעתיד”
