אם נלמד כיצד לשנות גנים של עוברים בדרך בטוחה נוכל למנוע מחלות תורשתיות
כדי לפטור משפחות מן הקללה של מחלות תורשתיות, גנטיקאים רפואיים חולמים על שינוי הדנ”א האנושי לפני הלידה. אבל החלום הוא גם סיוט משום שהוא מעלה את האפשרות של תינוקות בהזמנה או יצירת מוטציות מזיקות. כעת, יכולת הדיוק של שיטה חדשה לעריכת הגנום, הקרויה קריספר-קאס9, מביאה הן את החלום והן את הסיוט אל שולי המציאות.
השיטה מאפשרת לחתוך ולהוציא מן הגנום מקטעי דנ”א בעייתיים בקלות ובעלות נמוכה בהשוואה לשיטות אחרות. מדענים בודקים אם אפשר להשתמש בה כדי לטפל במחלות גנטיות, כמו סיסטיק פיברוזיס, או במצבים אחרים, כמו HIV, בתאים אנושיים בוגרים. אך איש לא ניסה לערוך תאים שיכולים להעביר את הדנ”א מדור לדור: תאי ביצית, זרע או תאים של עוברים בשלבים מוקדמים. תאים כאלה משתייכים למה שקרוי שורת תאי נבט. באפריל 2015 דיווחה קבוצה באוניברסיטת סון יט-סן בסין שמדעניה חצו את הקו הזה.
שמועות על מחקר כזה כבר עוררו בהלה. במארס, קראו המחברים של מאמר מערכת בנייצ’ר, שזכה לתהודה רבה לעצור שינויים בכל תאי הנבט האנושיים, בין לצורכי מחקר ובין לשימוש קליני, כפי שעשה המרכז לגנטיקה וחברה בברקלי שבקליפורניה. אבל איסור מוחלט הוא צעד מוטעה.
הקבוצה הסינית השתמשה בקריספר על עוברים בשלב מוקדם שנשאו חומר גנטי משני תאי זרע במקום אחד. עוברים כאלה אינם מתפתחים באופן תקין ולכן מרפאות הפריה נפטרות מהם. החוקרים ניסו לתקן מוטציה בגן שגורם לבתא-תלסמיה, מחלת דם שעלולה להיות קטלנית. תוצאות המחקר, שפורסמו בכתב העת המדעי Protein & Cell, מראות שקריספר לא הצליח לתקן את המוטציה במרבית העוברים וגרם לשינויים בלתי צפויים במקומות אחרים בגנום. (סיינטיפיק אמריקן, נייצ’ר ו-Protein & Cell שייכים לספירנגר נייצ’ר.) המחקר הראה שבשיטה, כפי שהיא מופעלת היום, יש יותר מדי גורמים נעלמים ואין הצדקה לסכן חיי אדם בשימוש בה.
אין ספק שיש לעצור שינויים בגנום של תאי נבט המיועדים להפריה. מדענים צריכים עדיין ללמוד כיצד קריספר פועל. יותר מזה, הם עדיין אינם יודעים די על האופן שבו גנים מגיבים זה עם זה ועם הסביבה בתהליכי מחלה. אסור לקרנות מימון לתמוך במחקרים עם עוברים המתאימים להחזרה לרחם ולכתבי עת לפרסם מחקרים כאלה.
אבל יש להרשות למדענים לבצע מחקר בסיסי על שינוי בתאי נבט אנושיים, כפי שטענו האגודה הבין-לאומית לחקר תאי גזע וקבוצות אחרות. מחקרים כאלה יכולים להיערך על עוברים בשלבים מוקדמים, שאינם יכולים להתפתח לתינוק חי. הנדסה גנטית כזאת עשויה לעצור מחלות קטלניות כמו מחלת הנטינגטון או ניוון שרירים לפני שהן מתפרצות בצאצאים, ולמנוע את הורשת הדנ”א הפגום לצאצאים נוספים. הסיכון הוא ששינויים בלתי צפויים ומזיקים יעברו גם הם בתורשה. חוקרים צריכים לערוך מחקרים מקיפים לפני שיהיה אפשר לשקול שימוש קליני. כיום, הורים הנעזרים בהפריית מבחנה יכולים לסרוק עוברים בשלבים מוקדמים כדי לגלות מחלות גנטיות מסוימות. ואולם, יש זוגות שאינם מסוגלים לייצר עוברים בריאים או שהם אינם מעוניינים לייצר עוברים במספר גדול ממה שהם צריכים מסיבות אתיות. עריכת הדנ”א של תאי נבט תוכל לעזור להם.
בארה”ב, היינו רוצים שמחקר בסיסי על תאי נבט ייערך בעזרת מימון פדרלי, משום שזה יאפשר יותר משאבים ויותר שקיפות, אבל מחקרים כאלה יצטרכו לזכות במימון פרטי או ברמת המדינות. לאחר פרסום המחקר ב-Protein & Cell, חזרו המכונים הלאומיים לבריאות של ארה”ב (NIH) ואמרו שהם לא יממנו מחקר הכרוך בשינוי של עוברים אנושיים, בשל סיבות חוקיות וחששות בנושא בטיחות.
נושאים אלו מעידים שאנשי מדע וממשל צריכים לשתף את הציבור בדיונים על שינויים בתאי נבט ולהשתמש בדיונים האלה כדי לתכנן מדיניות חדשה. קריספר הוא הכלי העוצמתי ביותר שיש היום לעריכת דנ”א. אנחנו חייבים לחקור את הפוטנציאל שלו למנוע את הנזקים של מחלות גנטיות, אך לעשות כן בלי לסכן את הערכים שלנו או את הדורות הבאים של חיי אדם.
על הנושא בהקשר הישראלי, ראו “הרהורים – תינוק בעל עיניים כחולות? / ברכה רגר, מאותו גליון של סיינטיפיק אמריקן
הכתבה התפרסמה באישור סיינטיפיק אמריקן ישראל
